Biokemičar iz Bay Area pokrenuo Preventive za istraživanje CRISPR uređivanja embriona radi prevencije naslednih bolesti

Lucas Harrington, biohemičar sa doktoratom iz laboratorije Jennifer Doudne na UC Berkeley, osnovao je kompaniju Preventive koja će se baviti prekliničkim istraživanjima primene najnovijih tehnologija uređivanja gena na ljudskim embrionima s ciljem prevencije teških naslednih bolesti pre rođenja.

O inicijativi

Harrington navodi da je misija Preventivea da utvrdi da li se CRISPR i srodne tehnologije mogu bezbedno i odgovorno koristiti za ispravljanje genetskih grešaka koje uzrokuju ozbiljne bolesti kod buduće dece. Prema objavama osnivača, kompanija je prikupila više od 30 miliona američkih dolara od privatnih investitora, među kojima su, kako je izveštavano, i pojedinci iz tehnološkog sektora.

Finansiranje i tim

Osnivač ističe da u timu ima stručnjake iz oblasti reproduktivne medicine, genomske tehnologije i etike. Harrington je ranije bio jedan od osnivača kompanije Mammoth Biosciences, a njegov akademski put uključuje saradnju sa dobitnicom Nobelove nagrade Jennifer Doudnom.

Šta se planira u istraživanjima

Planovi Preventivea, kako je najavljeno, odnose se na rigorozan predklinički rad: eksperimentalna ispitivanja uređivanja gena u embrionima u laboratorijskim uslovima, procenu efikasnosti i preciznosti izmena, praćenje razvoja embriona tokom dozvoljenog perioda i, u slučaju ohrabrujućih rezultata, moguće dodatne studije na ne-ljudskim primatima pre bilo kakvog kliničkog koraka.

"Naš cilj je da kroz rigorozan predklinički rad utvrdimo da li preventiva genetska izmena može bezbedno da spreči teške bolesti i time uštedi porodicama velike patnje," poručio je Harrington.

Pravni i regulatorni okvir

U SAD ne postoji jedinstvena federalna zabrana uređivanja ljudskih embriona u laboratoriji, ali zakonodavstvo varira po državama—neke države imaju stroge zabrane, dok su druge, uključujući Kaliforniju, tolerantnije prema laboratorijskim ispitivanjima. Federalna regulacija postaje presudna ako bi se prelazilo na kliničke studije u kojima bi uređeni embrion bio implantiran u ženu: tada bi u igru stupila administracija hrane i lekova (FDA), čija trenutna mogućnost odobravanja takvih pokušaja zavisi i od delovanja Kongresa.

Etika i bezbednost

Harrington otvoreno priznaje etičke dileme i ističe da će bezbednost biti prioritet: neće se prelaziti na kliničku primenu dok standardi sigurnosti nisu jasno utvrđeni. Stručnjaci upozoravaju na rizike, uključujući nepredviđene genetske efekte i potencijalnu prenosivost izmena na naredne generacije ako bi se promena unela u zametne ćelije.

Komentar stručnjaka

Stanfordov profesor Henry (Hank) Greely, stručnjak za etiku i pravo u biotehnologiji, ocenio je da su predloženi koraci razumni ako se rade transparentno i uz nezavisnu procenu bezbednosti. On je naglasio da je značajan deo posla u proceni rizika izvana — od regulatora i nezavisnih stručnjaka — kako bi se izbeglo preterano samopouzdanje istraživača.

Greely takođe ističe praktične alternative u mnogim slučajevima (npr. proizvodnja više embriona pri IVF i izbor nezaraženog embriona) i napominje da je stvaranje tzv. "super-beba" i dalje daleka i spekulativna perspektiva, jer su molekularne osnove kompleksnih osobina kao što su inteligencija daleko od razumnih.

Šta dalje

Preventive se, kako je rečeno, fokusira na laboratorijska i predklinička istraživanja. Osnivač je odbio medijske intervjue i uputio zainteresovane na svoj javni blog, naglašavajući da kompanija trenutno nema nameru da provodi kliničke primene bez prethodnog dokazivanja sigurnosti i saglasnosti nadležnih regulatornih tela.

Ova inicijativa otvara važna pitanja o granicama naučnog istraživanja, javnom nadzoru i moralu: da li je prihvatljivo ulagati u tehnologiju koja može sprečiti patnju dece, ako su istovremeno rizici za buduće generacije teško merljivi? Diskusija će verovatno uključivati naučnike, regulatore, etičare i širu javnost dok se istraživanja nastave.