Tim sa Washington University razvio je gensku terapiju koja preprogramira astrocite da ciljano uklanjaju amyloid beta plakove u mozgu miševa. Jedna injekcija sprečila je pojavu plakova kod mladih miševa, a kod starijih dovela je do ~50% smanjenja naslaga nakon tri meseca. Reč je o obećavajućoj prekliničkoj studiji koja zahteva dodatna istraživanja pre kliničkih ispitivanja na ljudima.
Jedna injekcija preprogramirala astrocite — amiloidne naslage smanjene za 50% u miševa
Astrocytes (green) attacking amyloid plaques (blue). (Yun Chen/Washington University)
Tim istraživača sa Washington University razvio je novu gensku terapiju koja preoblikuje astrocite u mozgu miševa u „specijalizovane čistače“ koji ciljano uklanjaju amiloid beta plakove povezane sa Alzheimerovom bolešću. U eksperimentalnim modelima jedno davanje vektorske terapije sprečilo je formiranje plakova kod mladih miševa, a kod starijih je dovelo do približno 50% smanjenja naslaga nakon tri meseca.
A graphical abstract describing the new gene therapy. (Chen et al.,Science, 2026)
Kako terapija funkcioniše
Istraživači su iskoristili pristup sličan CAR-T terapiji iz onkologije, ali umesto T-ćelija — ciljaju astrocite, zvezdaste ćelije koje su brojčano i funkcionalno veoma zastupljene u mozgu. Gen koji kodira hibridni receptor (CAR) umetnut je u bezopasni viralni vektor koji, jednom ubrizgan, prenosi gen u astrocite i preprogramira ih da prepoznaju i uklanjaju amyloid beta proteine.
The cellular immunotherapy turns astrocytes (green) into super cleaners that sweep away Alzheimer's-related proteins. The cells successfully reduced the amount of harmful amyloid beta plaques (blue) in the brains of mice. (Yun Chen/Washington University)
Rezultati u miševima
U modelu miševa genetski predisponiranih za nakupljanje amiloida istraživači su formirali dve grupe: mlade miševe koji još nisu razvili plakove i starije miševe sa postojećim naslagama. Kod mladih jedinstvena injekcija sprečila je pojavu plakova do očekivanog perioda, dok su stariji miševi tretirani u šestom mesecu imali oko upola manje plakova do devetog meseca u poređenju sa kontrolom koja je dobila vektor bez CAR gena.
Subscribe to ScienceAlert's free fact-checked newsletter
"Ova studija predstavlja prvi uspešan pokušaj inženjeringa astrocita da specifično ciljaju i uklone amiloid beta plakove u mozgu miševa," kaže senior autor Marco Colonna, patolog sa Washington University. "Rezultati otvaraju novu mogućnost razvoja CAR-astrocita kao imunoterapije za neurodegenerativne bolesti..."
Ograničenja i sledeći koraci
Iako su nalazi obećavajući, reč je o prekliničkoj studiji na životinjama. Autori naglašavaju da su potrebna dodatna istraživanja kako bi se procenile bezbednost, efikasnost u dužem roku, potencijalne neželjene reakcije i uticaj na ponašanje i kogniciju pre nego što se razmišlja o ispitivanjima na ljudima. Takđe treba proceniti rizik od imunskih odgovora, mogućih neželjenih dejstava i raznovrsnost modela bolesti.
Metoda ima potencijalnu prednost nad nekim postojećim terapijama zasnovanim na monoklonalnim antitelima (npr. lecanemab, donanemab) jer bi mogla zahtevati ređe doziranje i iskorišćavati sopstvene ćelijske resurse mozga, ali prednosti i rizici u ljudima još nisu poznati.
Studija je objavljena u časopisu Science. Istraživači napominju i mogućnost prilagođavanja platforme za druge indikacije, uključujući tumore mozga, ali uz opreznu procenu bezbednosti.
Pomozite nam da budemo bolji.
