Prvi pacijent uključen je u kliničko ispitivanje genske terapije koja aktivira tri gena radi delimičnog reprogramiranja starijih ćelija, sa ciljem regeneracije neurona optičkog živca kod glaukoma. Terapija koristi virusni vektor i ima mehanizam za uključivanje/isključivanje ekspresije pomoću doksiciklina. Prethodna istraživanja kod miševa (Sinclair, 2020) pokazala su regeneraciju neurona i povrat vida, ali ostaju zabrinutosti zbog rizika od kancerogene transformacije ćelija. U početnoj fazi planira se lečenje do 12 pacijenata, uz pažljivo praćenje bezbednosti.
Svetski Prvi: Terapija Koja "Pomlađuje" Ćelije Primljena Kod Prvog Pacijenta
Prvi učesnik primio je eksperimentalnu gensku terapiju koja za cilj ima delimično „reprogramiranje“ starijih ćelija kako bi preuzele osobine mlađih ćelija. Tretman, koji sprovodi kompanija Life Biosciences iz Bostona, primenjen je 9. juna 2026. u okviru kliničkog ispitivanja fokusiranog na glaukom.
Pozadina i cilj terapije
Ideja terapije zasniva se na aktivaciji tri gena koja u laboratorijskim uslovima mogu da vrate zrele ćelije bliže mladalačkom stanju bez gubitka njihove specijalizovane funkcije. Cilj u ovoj studiji je podstaći regeneraciju retinalnih ganglijskih ćelija čiji aksoni grade optički nerv – neuronske strukture koje se kod odraslih ljudi uglavnom ne regenerišu, a oštećenje kojih dovodi do gubitka vida kod glaukoma.
Kako terapija funkcioniše
Life Biosciences koristi dobro poznat virusni vektor za dostavu tri reprogramirajuća gena u retinalne ganglijske ćelije. Sistem je dizajniran tako da se genska ekspresija uključuje kada učesnik uzima antibiotik doksiciklin i može da se zaustavi povlačenjem leka, što istraživači smatraju važnom sigurnosnom merom.
Dosadašnja istraživanja
U radu iz 2020. iz laboratorije Davida Sinclaira na Harvardu pokazano je da aktivacija istih gena kod miševa sa oštećenim optičkim živcima podstiče regeneraciju neurona i delimično vraća vid. Life Biosciences je nakon toga testirala pristup i na glodarima i na majmunima, uz izveštaje da do sada nisu uočene ozbiljne nuspojave, prema Sharon Rosenzweig-Lipson, glavnoj naučnoj direktorki kompanije.
Šta testira kliničko ispitivanje
U početnoj fazi planirano je lečenje do 12 osoba sa glaukomom, a kasnije se očekuje uključivanje pacijenata sa NAION (nearterijska prednja ishemijska neuropatija optičkog nerva), akutnim stanjem koje takođe dovodi do oštećenja optičkog živca.
Bezbednost i skeptičnost
"Reprogramiranje ima veliki potencijal ukoliko se može bezbedno primeniti kod ljudi", kaže Matt Kaeberlein. "Tehnologija je još u ranoj fazi i postoji rizik od katastrofalnih neželjenih efekata."
Glavna briga u polju jeste da reprogramiranje, ako se ne kontroliše precizno, može neke ćelije gurnuti u proliferativno ili kancerogeno stanje. Zato istraživači ističu da je oko razumno mesto za rane testove: neželjene efekte u oku su manje verovatno da će izazvati po život opasne posledice nego intervencije u vitalnim organima.
Naredni koraci i perspektiva
Ako ispitivanje pokaže prihvatljivu bezbednost i znakove efikasnosti, pristup bi mogao otvoriti vrata novim terapijama za oštećenje nerva u oku. Ipak, Life Biosciences naglašava da se trenutno radi "o jednom oboljenju povezanim sa starenjem" i da ciljanje sistemskog pomlađivanja tela nije cilj ove faze istraživanja.
Zaključak: Rezultati prve primene na čoveku predstavljaju važan korak za polje delimičnog reprogramiranja, ali su dalja oprezna klinička ispitivanja neophodna kako bi se procenili dugoročna bezbednost i stvarna korist za vid i opšte zdravlje.
Ovaj članak se reproducira uz dozvolu i prvi put je objavljen 9. juna 2026.
Pomozite nam da budemo bolji.
