CIRM je pokrenuo RAPID program sa 100 miliona USD u periodu od dve godine kako bi ubrzao razvoj platformskih genetskih terapija za retke bolesti u SAD. Program finansira validation i innovation nagrade koje podržavaju projekte do prvih kliničkih ispitivanja i podstiču širenje primene tehnologija. Dobitnici moraju brzo deliti podatke unutar mreže radi ubrzanja učenja i regulatornog usklađivanja. Cilj je ubrzati dolazak terapija do pacijenata i smanjiti ukupne troškove zdravstvene zaštite.
CIRM Pokreće RAPID: 100 Miliona USD Za Brže Genetske Terapije Za Retke Bolesti
RAPID builds on CIRM’s previous work
Kalifornijski institut za regenerativnu medicinu (CIRM) odobrio je novi program finansiranja pod nazivom Rare Disease Acceleration Platform and Innovation and Delivery (RAPID) i izdvojio 100 miliona američkih dolara za dve godine radi ubrzanja razvoja platformskih genetskih terapija za retke bolesti u SAD.
Šta je cilj programa?
Cilj RAPID-a je dvostruk: ubrzati razvoj i kliničku primenu genetskih terapija baziranih na platformama, te razviti skalabilan model isporuke koji bi mogao da odgovori na potrebe više od 30 miliona ljudi pogođenih retkim stanjima. Program nadograđuje dosadašnje CIRM-ove rezultate, uključujući primer brze izrade genetske terapije za nedostatak karbamoil‑fosfat sintetaze 1 (CPS1) u roku od šest meseci.
Struktura finansiranja
RAPID će dodeljivati dve vrste nagrada: validation awards (nagrade za validaciju) i innovation awards (nagrade za inovacije). Validation awards su namenjene projektima koji su već dobili pre-IND povratne informacije od Američke uprave za hranu i lekove (FDA) i pokrivaju aktivnost do završetka prvih kliničkih ispitivanja na ljudima. Innovation awards imaju za cilj da smanje regulatorne ili predkliničke zahteve, prošire primenljivost tehnologija i ubrzaju prenos rešenja na više različitih retkih bolesti.
Deljenje znanja i regulatorno usklađivanje
CIRM će od dobitnika RAPID sredstava zahtevati brzo deljenje podataka unutar svoje mreže — u skoro realnom vremenu — i promptnu objavu rezultata. Ovaj pristup je osmišljen da ubrza kumulativno učenje, podrži usklađivanje sa regulatorima i smanji dupliciranje napora među projektima koji razvijaju srodne terapeutske platforme.
Shyam Patel, zamenik potpredsednika za predklinički razvoj u CIRM‑u, izjavio je: „RAPID je osmišljen da u osnovi preoblikuje način na koji napredujemo u razvoju tretmana za ljude sa retkim bolestima. Fokusirajući se na skalabilne platforme, ubrzavamo pojedinačne projekte istovremeno gradeći infrastrukturu koja omogućava brži i efikasniji razvoj kroz cele kategorije genetskih stanja.“
Prema CIRM‑u, očekivane prednosti uključuju smanjenje ukupnih životnih troškova zdravstvene zaštite, jačanje partnerstava između istraživača i industrije, kao i pojednostavljivanje puteva do kliničke primene kako bi terapije što brže stigle do pacijenata bez dostupnih opcija.
Izvor: Tekst pod naslovom "CIRM unveils RAPID funding programme for rare diseases" prvobitno je kreiran i objavljen od strane Pharmaceutical Technology (GlobalData). Informacije su prenete u dobroj nameri i služe isključivo za opšte informisanje; nisu zamena za profesionalni ili pravni savet.
Pomozite nam da budemo bolji.
