Apertura je sklopila CRADA sa NIH (NICHD i NHGRI) kako bi predklinički testirala intravenoznu gensku terapiju za Niemann‑Pick tipa C1 koristeći TfR1 CapX AAV kapsidu. Ara Parseghian Medical Research Fund finansira višegodišnje istraživanje. Cilj je proceniti sposobnost sistemske isporuke terapije da pređe krvno‑moždanu barijeru, distribuira se u CNS i potencijalno uspori neurodegeneraciju. Ako rezultati budu ohrabrujući, planira se napredovanje ka regulatornim pregledima i proizvodnji.
Apertura i NIH testiraju intravenoznu gensku terapiju za Niemann‑Pick (NPC1) koristeći TfR1 CapX
Under the agreement
Apertura je potpisala ugovor o saradnji u istraživanju i razvoju (CRADA) sa institutima Nacionalnih instituta za zdravlje (NIH) kako bi zajedno testirali eksperimentalnu gensku terapiju za Niemann‑Pick bolest tipa C1 (NPC1).
Šta obuhvata sporazum
Ugovor uključuje saradnju sa Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD) i National Human Genome Research Institute (NHGRI). Neprofitna organizacija Ara Parseghian Medical Research Fund obezbediće finansijsku podršku za višegodišnji istraživački program.
Tehnologija i cilj istraživanja
Istraživači planiraju da koriste Aperturinu transferrin receptor 1 (TfR1) CapX AAV kapsidu, dizajniranu da se veže za TfR1 receptor, pređe krvno‑moždanu barijeru i omogućava široku distribuciju genske terapije u centralnom nervnom sistemu (CNS). Glavni cilj je unapređenje predkliničkih studija intravenozne isporuke TfR1 CapX u kombinaciji sa terapeutskim konstruktom namenjenim lečenju NPC1.
O bolesti NPC1
NPC1 je retki, teški i često fatalni lizozomski poremećaj uzrokovan mutacijama u genu NPC1. Bolest dovodi do progresivne neurodegeneracije, gubitka motoričkih i kognitivnih sposobnosti i u mnogim slučajevima završava fatalno tokom adolescencije.
Citat iz istraživanja
"Sistemska isporuka AAV genskih terapija intravenoznom administracijom ima značajne prednosti u odnosu na druge puteve davanja zbog manje složenosti i nižeg rizika. Naš cilj je da identifikujemo terapiju koja značajno usporava neurodegeneraciju kod osoba sa NPC1, a ova saradnja će nam omogućiti da istražimo potencijalnu efikasnost sistemske primene ove nove AAV kapside."
— Forbes Porter, NICHD
Apertura, kroz svoj tim i tehnologiju, očekuje da će predklinički rezultati omogućiti procenu daljeg napredovanja u regulatorne procedure i industrijsku proizvodnju ukoliko se pokažu ohrabrujućim. Andrew Steinsapir, vršilac dužnosti glavnog tehnološkog direktora Aperture, izjavio je da je kompanija „uzbuđena zbog saradnje sa NICHD i NHGRI i mogućnosti da se ispitana genska terapija zasnovana na TfR1 CapX daje intravenozno s ciljem lečenja NPC1.”
Sledeći koraci
U okviru CRADA sporazuma planira se sprovođenje detaljnih predkliničkih studija, uključujući ispitivanja biodistribucije, efikasnosti i bezbednosti pri intravenoznoj primeni. Ako rezultati budu dobri, timovi će razmotriti napredovanje kroz regulatorne preglede i skaliranje proizvodnje.
Napomena: U avgustu 2025. Apertura je potpisala više licenci kako bi dalje razvijala tretmane za CNS koristeći svoju TfR1 CapX tehnologiju, što dodatno ukazuje na fokus kompanije prema terapijama za neurodegenerativne bolesti.
Pomozite nam da budemo bolji.
