Tim sa Univerziteta u Čikagu razvio je nanopartikelni sistem koji prenosi PD-L1 mRNA direktno u beta ćelije pankreasa, što je u ranim životinjskim modelima usporilo napredovanje dijabetesa tip 1. Metoda je pokazala efekte i u modelima sa ljudskim beta ćelijama transplantovanim u miševe. Iako su rezultati obećavajući, potrebna su dodatna ispitivanja bezbednosti, doziranja i trajanja zaštite pre nego što počnu klinička ispitivanja na ljudima.
Proboj u Lečenju Dijabetesa: mRNA Nanopartikli Štite Beta Ćelije i Usporavaju Tip 1 Dijabetes
Diabetes breakthrough approach could protect cells and prevent disease
Istraživači sa Univerziteta u Čikagu razvili su nanopartikelni sistem koji isporučuje PD-L1 mRNA direktno u beta ćelije pankreasa, što je u ranim modelima dovelo do zaštite ćelija i usporavanja napredovanja dijabetesa tip 1. Rad je objavljen u časopisu Cell Reports Medicine.
Researchers have developed an mRNA therapy that could help prevent or slow the development of type 1 diabetes.(iStock)
Šta su istraživači uradili?
Tim je kreirao "vozilo" u obliku nanopartikala koje prenosi molekule glasničke RNK (mRNA) u ćelije koje proizvode insulin. Kada su beta ćelije primile mRNA, počele su da proizvode protein PD-L1, poznat po sposobnosti da smanji imunološki napad i zaštiti tkivo od autoimunih reakcija.
Further testing is needed to confirm safety, dosing and effectiveness before human trials, the researchers noted.
Rezultati u modelima
U ranim ispitivanjima na životinjama nanopartikli su uspešno stigli do ciljnih beta ćelija i izazvali zaštitni efekat. Metoda je takođe pokazala efikasnost u modelima gde su ljudske beta ćelije transplantovane u miševe, što ukazuje na potencijalnu translacionu vrednost.
If future human studies confirm these findings, the approach could serve as a new way to prevent or delay type 1 diabetes by protecting insulin-producing cells, the researchers stated.
"U ovoj početnoj terapijskoj demonstraciji pokazali smo da možemo isporučiti PD-L1 mRNA pomoću našeg sistema nanopartikala, odložiti napredovanje dijabetesa tip 1 kod miševa i takođe demonstrirati potencijalnu translacionu relevantnost u ljudskim ćelijama," rekao je Jacob Enriquez, Ph.D., vodeći autor studije.
Ograničenja i naredni koraci
Glavna ograničenja studije su da su eksperimenti sprovedeni u laboratorijskim i životinjskim modelima, bez kliničkih ispitivanja na ljudima. Nisu procenjivani dugoročna bezbednost, optimalno doziranje niti trajanje zaštite koju pristup pruža. Istraživači naglašavaju da su potrebna dodatna ispitivanja pre početka ljudskih studija.
Zašto je ovo važno?
Tip 1 dijabetesa je hronična autoimuna bolest u kojoj imuni sistem uništava insulin-proizvodne beta ćelije; u SAD je pogođeno oko 1,9 miliona ljudi, navodi American Diabetes Association. Umesto širokog modulisanja imunog sistema, ciljano inženjerstvo beta ćelija pomoću mRNA moglo bi ponuditi selektivniju strategiju za prevenciju ili odlaganje bolesti.
"Ovo stvara novi nivo uzbuđenja, jer sada razmišljamo o inženjeringu beta ćelija koristeći znanje koje smo tokom godina akumulirali," rekao je koautor Raghu G. Mirmira.
Studiju su finansirali Breakthrough T1D i National Institutes of Health (NIH).
Pomozite nam da budemo bolji.
