Italijanski tim iz IRCCS San Raffaele izvestio je o dvoje pacijenata sa neuromyelitis optica (NMO) koji su, posle alogene transplantacije matičnih ćelija u 28. godini, ostali bez relapsa 15 i 16 godina. Donorske ćelije su "resetovale" imuni sistem, a patološka AQP4‑IgG antitela su trajno nestala, što je omogućilo prestanak imunosupresije i poboljšanje kvaliteta života. Procedura je rizična i zahteva veće studije i pažljiv izbor kandidata.
Transplantacija Donorovih Matičnih Ćelija Dovela Do 15–16 Godina Remisije Kod Dvoje Pacijenata Sa NMO
The disease attacks astrocytes, which are support cells in the brain and spinal cord. (Juan Gaertner/Science Photo Library)/Getty Images)
Italijanski istraživači iz IRCCS San Raffaele izvestili su o dvoje pacijenata sa teškim oblikom neuromyelitis optica (NMO) koji su 28. godine života primili alogenu hematopoetsku ćelijsku transplantaciju (alloHCT) i ostali bez relapsa tokom 15 i 16 godina praćenja.
Šta je urađeno
Procedura je uključivala primenu hemoterapije (fludarabin i treosulfan) kako bi se „ispraznio" imuni sistem pacijenata, nakon čega su im transfundovane zdrave matične ćelije donora. Cilj je bio „restartovati" imuni sistem i eliminisati B ćelije koje proizvode patološka AQP4‑IgG antitela koja napadaju astrocite u mozgu i kičmenoj moždini.
Disability scores dropped for both patients over time. (Orofino et al,Med, 2026)
Rezultati
Tokom dužeg praćenja oba pacijenta su ostala bez relapsa i bez potrebe za kontinuiranom imunosupresivnom terapijom. Patogenetska AQP4‑IgG antitela trajno su nestala, a imunološki profil pacijenata ukazivao je na poboljšanu regulaciju imuniteta.
Kod muškarca je došlo do značajnog poboljšanja neurološke funkcije; on je postao otac dvoje dece i, prema autorima, „vratio se normalnom životu“. Kod žene su poboljšanja bila manje dramatična, ali je postigla dobar kvalitet života, nije joj potrebna dalja terapija i vratila je delimičnu funkciju ruku.
MRIscans were used to monitor the patients for 15 years and 16 years respectively. (Orofino et al,Med, 2026)
Komplikacije i ograničenja
Procedura je invazivna i rizična. Posle transplantacije, muškarac je razvio hronični imunski deficit koji zahteva dopunu antitela i imao je prolazno uvećanje limfnih čvorova; uzrok tog deficita nije potpuno objašnjen. Žena je kasnije operisano lečena zbog raka bešike. Nijedna od tih komplikacija nije nedvosmisleno dokazana kao direktna posledica transplantacije.
Istraživači naglašavaju da su pacijenti pažljivo odabrani — prethodni standardni tretmani nisu dali rezultate — i preporučuju da se alloHCT razmatra unutar individualizovanog okvira rizik‑korist, prvenstveno za mlađe pacijente sa agresivnom, na lečenje otpornom bolešću ili uz pridružene autoimune poremećaje.
Subscribe to ScienceAlert's free fact-checked newsletter
Šta ovo znači
Studija pokazuje da u selektovanim slučajevima zamena imunog sistema donorovim ćelijama može dovesti do dugotrajne kontrole bolesti i potencijalno izlečenja, ali je uzorak veoma mali (dvoje pacijenata) pa su potrebne veće studije kako bi se potvrdila bezbednost i definisali kriterijumi za izbor kandidata.
Autori zaključuju: „Zamena imunog sistema u odabranim slučajevima može postići dugoročnu kontrolu bolesti i moguće izlečenje, iako su potrebne veće studije da se potvrdi bezbednost i identifikuju odgovarajući kandidati.“
Studija je objavljena u časopisu Med. Tekst su pripremili i proverili Kate Mallord i Peter Dockrill.
Pomozite nam da budemo bolji.
