Eksperimentalna GPC3‑CAR T terapija dovela je do potpune regresije hepatoblastoma kod trogodišnjeg dečaka koji je bio rezistentan na hemoterapiju. Pacijent je primio dve infuzije sopstvenih T ćelija modifikovanih da ciljaju GPC3 i da ekspresuju interleukin‑15 i interleukin‑21; nakon druge doze CT snimci nisu pokazivali bolest. Nakon 12 meseci pacijent je ostao bez dokaza o bolesti, ali istraživači naglašavaju da je reč o jedinom izveštaju iz rane faze i da su potrebna dalja ispitivanja.
Eksperimentalna GPC3‑CAR T Terapija Uklonila Rak Kod Trogodišnjeg Dečaka — Potpuna Remisija Nakon Dve Doze
(Thom Leach/Science Photo Library/Getty Images)
Značajan napredak u imunoterapiji doveo je do retkog i ohrabrujućeg slučaja potpune regresije solidnog tumora kod male dece. U izveštaju objavljenom u The New England Journal of Medicine opisan je trogodišnji dečak sa hemoterapijom rezistentnim hepatoblastomom koji je nakon dve infuzije eksperimentalne GPC3‑CAR T terapije ostao bez dokaza o bolesti 12 meseci nakon lečenja.
Šta je CAR T terapija?
CAR T (Chimeric Antigen Receptor T cell) terapija podrazumeva uzimanje pacijentovih T ćelija i njihovu genetsku modifikaciju kako bi prepoznale i napale tumorske ćelije. Do sada je najviše uspeha postignuto kod krvnih maligniteta, dok su solidni tumori bili izazov zbog mikrookoline tumora i lošeg zadržavanja ćelija u tkivu.
Detalji slučaja
Kada je dečak prvi put dijagnostikovan imao je veliki tumor u levom režnju jetre dimenzija 11,2 × 9,6 × 7,1 cm, uz metastaze u plućima i naznake širenja na kosti. Nakon tri ciklusa hemioterapije i višestrukih operacija (uključujući uklanjanje primarnog tumora i plućnih metastaza) bolest se brzo vratila.
CT images showing the tumor shrinking after the treatment. (Steffin et al.,NEJM, 2026)
Pacijent je uključen u kliničko ispitivanje CARE i primio eksperimentalnu GPC3‑CAR T terapiju napravljenу od sopstvenih T ćelija, dizajniranih da ciljaju protein glypican‑3 (GPC3) koji se često nalazi na ćelijama tumora jetre. Terapija je dodatno inženjerski modifikovana da ekspresuje interleukin‑15 i interleukin‑21 radi poboljšanja izdržljivosti i antitumorskog delovanja ćelija.
Nakon prve infuzije zabeležen je parcijalni odgovor: smanjenje tumora na CT snimcima i pad nivoa alfa‑fetoproteina (AFP) u serumu. Osam nedelja kasnije data je druga infuzija, nakon koje su kontrolni snimci pokazali odsustvo vidljivih tumorskih masa, uz prisustvo postinflamatornih ožiljaka. Dvanaest meseci posle tretmana dečak je i dalje bez dokaza o bolesti.
"Ovaj slučaj pokazuje da održiva kompletna remisija kod hemoterapijom rezistentnog solidnog tumora može biti postignuta u ambulantnom okruženju bez sistemske toksičnosti," — David Steffin, prvi autor, Baylor College of Medicine.
Šta to znači i koje su rezerve?
Ovo je značajan pokazatelj napretka u primeni CAR T ćelija na solidne tumore, naročito za tumore jetre koji često izražavaju GPC3. Ipak, treba naglasiti da je reč o jednom slučaju iz rane faze kliničkog ispitivanja. Potrebni su podaci iz većeg broja pacijenata i duži follow‑up kako bi se procenili trajnost odgovora, učestalost neželjenih efekata i šire primenljivost terapije.
Subscribe to ScienceAlert's free fact-checked newsletter
Dalji koraci
Studije CARE (Baylor College of Medicine) i IMPACT (Seattle Children's Hospital) nastavljaju regrutaciju i praćenje pacijenata kako bi potvrdile bezbednost i efikasnost GPC3‑CART pristupa. Ako se rezultati potvrde u većim kohortama, ova strategija može otvoriti put za nove opcije lečenja kod GPC3‑pozitivnih solidnih tumora kod dece i odraslih.
Zaključak: Rezulatat je izuzetno ohrabrujuć za polje imunoterapije solidnih tumora, ali i dalje zahteva oprez i dodatna ispitivanja pre nego što se može smatrati standardom lečenja.
Izveštaj: The New England Journal of Medicine, 2026.
Pomozite nam da budemo bolji.
