HaemaLogiX je primenio prvu ljudsku dozu KMCAR T-ćelijske terapije u KOALA fazi I studije za kappa‑restriktovani multipli mijelom. Prvi pacijent je dobro podneo terapiju bez ozbiljnih neželjenih događaja, a drugi pacijent je upisan i očekuje se da će primiti višu dozu. Terapija cilja Kappa Myeloma Antigen (KMA) specifičan za maligne plazma ćelije i dizajnirana je da sačuva normalnu imunu funkciju. Proizvodnju obavlja Cell Therapies u TGA‑licenciranom GMP objektu u saradnji sa Peter MacCallum Centrom.
HaemaLogiX Daje Prvu Ljudsku Dozu KMCAR T-Ćelija U KOALA Fazi I Studije
Multiple myeloma is a form of blood cancer involving abnormal proliferation of plasma cells in bone marrow. Credit: Hadayeva Sviatlana/Shutterstock.com.
HaemaLogiX je primenio prvu dozu svoje KMCAR T-ćelijske terapije u okviru faze I kliničkog ispitivanja KOALA, namenjenog pacijentima sa relapsnim ili refrakternim kappa‑restriktovanim multiplim mijelomom.
Ispitivanje se sprovodi u Peter MacCallum Cancer Centre u Australiji. Prvi pacijent je dobro podneo terapiju i nijedan ozbiljan neželjeni događaj nije prijavljen. Drugi pacijent je već uključen u studiju i očekuje se da će uskoro primiti terapiju pri višoj dozi u okviru doza‑escalation protokola.
O terapiji i njenom ciljanju
KMCAR T-ćelijska terapija je prva primena te platforme kod ljudi i cilja Kappa Myeloma Antigen (KMA) — antigen koji se, prema dostupnim podacima, nalazi gotovo isključivo na malignim plazma ćelijama kod kappa‑restriktovanog multiplog mijeloma. Terapija podrazumeva genetsku modifikaciju sopstvenih T-ćelija pacijenta kako bi prepoznavale i eliminisale ćelije koje iskazuju KMA, uz očuvanje što većeg dela normalne imune funkcije.
Sigurnost, proizvodnja i ciljevi studije
Preliminarni sigurnosni podaci su ohrabrujući: tretman je dobro podnet, bez prijavljenih ozbiljnih neželjenih efekata. Primarni cilj faze I KOALA studije je procena bezbednosti i ranih znakova efikasnosti kod pacijenata koji više ne odgovaraju na standardne terapije i nisu podobni za druge CAR‑T pristupe.
Proizvodnju KMCAR T-ćelija obavlja kompanija Cell Therapies u GMP objektu licenciranom od strane Therapeutic Goods Administration (TGA), u partnerstvu sa Centre Of Excellence In Cellular Immunotherapy pri Peter MacCallum Cancer Centre.
Dr Rosanne Dunn, glavna naučna direktorica HaemaLogiX‑a, izjavila je: „Zadovoljni smo ohrabrujućim rezultatima od prvog pacijenta koji je bezbedno lečen i radujemo se nastavku studije pri višim dozama. Multipli mijelom i dalje predstavlja veliki medicinski izazov; cilj nam je razviti terapije koje efikasno ciljaju tumorske ćelije, a pritom ne ostavljaju pacijente izloženim opasnim infekcijama usled imunodeficijencije.“
Šta ovo znači za pacijente i dalji razvoj
Ovo je važan prvi korak za KMCAR program: pozitivni sigurnosni podaci iz prve primene otvaraju put za dalju dozu‑escalation fazu i detaljnije procene efekata terapije na bolesti. Ipak, radi se o malom broju pacijenata u ranoj fazi ispitivanja — konačne tvrdnje o efikasnosti i trajanju odgovora mogu se izneti tek nakon većeg obima podataka i dužeg praćenja.
O multiplom mijelomu: Multipli mijelom je oblik krvnog karcinoma karakterisan abnormalnom proliferacijom plazma ćelija u koštanoj srži i spada među najčešće hematološke maligne bolesti.
Terapija koja se testira zasnovana je na HaemaLogiX‑ovoj proprietarnoj KappaMab antitelesnoj platformi, ranije ispitivanoj u fazama I, IIa i IIb. Originalni izveštaj o prvoj dozi prvobitno je objavio Hospital Management (GlobalData).
Pomozite nam da budemo bolji.
