Nova nada za pacijente sa MS: Prvi u Šefildu primio CAR T terapiju

Numan Unees, koji je pre šest godina dobio dijagnozu multiple skleroze i izgubio sposobnost samostalnog hodanja, dobio je novu nadu nakon što je postao prvi pacijent u Šefildu, a sedmi u svetu, koji je primio eksperimentalnu CAR T ćelijsku terapiju u okviru globalnog kliničkog ispitivanja.

CAR T terapija, prvobitno razvijena i već uspešno primenjena kod nekih krvnih maligniteta, pokušava da "resetuje" deo imunog sistema. Procedura podrazumeva uzimanje T ćelija iz organizma pacijenta, njihovu genetsku modifikaciju u laboratoriji i povratak u telo kako bi ciljale i uklonile specifične imunološke ćelije koje oštećuju nervni sistem kod MS-a.

Iako su rezultati u onkologiji ohrabrujući, u slučaju autoimunih bolesti poput multiple skleroze terapija je i dalje u ranoj fazi ispitivanja. Trenutna prva faza globalnog istraživanja usmerena je pre svega na bezbednost: u njoj će biti uključeno do 18 pacijenata sa progresivnim oblikom MS-a čije se stanje pogoršava uprkos dostupnim terapijama.

„Daje mi nadu da će zaustaviti MS, i odatle mogu da počnem put ka oporavku kroz fizičku aktivnost. Želimo da ustanemo iz kreveta i da ponovo igramo.” — Numan Unees

Prof. Basil Sharrack iz Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust ističe značaj pristupa: ciljajući i uklanjajući ćelije koje prouzrokuju bolest u tkivima nervnog sistema, CAR T može predstavljati jednokratni reset imunog sistema koji bi — ukoliko se pokaže bezbednim i efikasnim — mogao zaustaviti napredovanje invaliditeta kod nekih pacijenata.

„Radi se o fundamentalnom pristupu koji menja tok bolesti — genetski modifikovane bele ćelije postaju ‘živi lekovi’ koji tragaju i uništavaju abnormalne imune ćelije odgovorne za MS.” — Prof. John Snowden

Stručnjaci i dobrotvorne organizacije, poput MS Society, naglašavaju oprez: postojeća klinička ispitivanja su mala i rani su podaci, pa će biti potrebno više vremena i studija da bi se potvrdila efikasnost i bezbednost ove terapije u široj populaciji pacijenata.

U Velikoj Britaniji oko 150.000 ljudi živi sa MS-om, a mnogi su dijagnostikovani u svojim 30-im i 40-im godinama. Numanov slučaj sada se pomno prati, a on sam kaže da bi povratak dela pokretljivosti bio "početak novog života" i značajno smanjio njegovu trenutnu izolaciju.

Važno znati: CAR T terapija u ovom ispitivanju je eksperimentalna, namenjena je pacijentima od 18 do 60 godina sa progresivnim MS-om koji ne reaguju na postojeće lekove, a prva faza služi prvenstveno za procenu bezbednosti tretmana.