Japan je prvi u svetu odobrio komercijalne terapije zasnovane na iPS ćelijama: Amchepry za Parkinsonovu bolest (Sumitomo Pharma) i ReHeart listove srčanog mišića (Cuorips). Kliničko ispitivanje sa sedam pacijenata pokazalo je dobar bezbednosni profil i poboljšanje kod četvoro ispitanika. Odobrenja su uslovna i zahtevaju dalji prikupljanje podataka; terapije bi mogle biti dostupne pacijentima već ovog leta.
Japan Odobrio Prve Na Svetu Terapije Na Bazi iPS Ćelija Za Parkinson I Tešku Srčanu Insuficijenciju
Factfile on Parkinson's disease (John SAEKI)(John SAEKI/AFP/AFP)
Japan je dao odobrenje za revolucionarne terapije koje koriste iPS (indukovane pluripotentne matične) ćelije: Amchepry za Parkinsonovu bolest, koji razvija Sumitomo Pharma, i ReHeart — listove srčanog mišića koje je razvila kompanija Cuorips. Prema izveštajima, proizvodi bi mogli stići do pacijenata već ovog leta, čime bi postali prvi komercijalni medicinski proizvodi na svetu zasnovani na iPS ćelijama.
Šta je odobreno i šta to znači
Sumitomo Pharma je dobila "uslovno i vremenski ograničeno odobrenje" za proizvodnju i stavljanje u promet Amchepryja. Ovo odobrenje, poznato i kao privremena licenca, omogućava brži pristup pacijentima uz zahtev da se prikupe dodatni podaci o bezbednosti i efikasnosti nakon stavljanja na tržište.
Ministarstvo zdravlja Japana je takođe odobrilo ReHeart — biološke listove srčanog mišića koje mogu pomoći u formiranju novih krvnih sudova i obnavljanju funkcije srca kod pacijenata sa teškom srčanom insuficijencijom.
Klinički podaci
Ispitivanje koje su vodili istraživači sa Univerziteta u Kjotu obuhvatilo je sedam pacijenata sa Parkinsonovom bolešću u dobi od 50 do 69 godina. Svaki pacijent je primio ukupno ili pet miliona ili 10 miliona ćelija implantiranih sa obe strane mozga. Ćelije su potekle od zdravih donora i diferencirane su u prethodnike neurona koji stvaraju dopamin — tip ćelija koji je smanjen kod osoba sa Parkinsonom.
Pacijenti su praćeni dve godine; istraživanje nije zabeležilo ozbiljne neželjene efekte, a kod četvoro pacijenata je zabeležen klinički vidljiv napredak u simptomima. Zbog malog broja učesnika, japansko odobrenje je dodeljeno na uslovima koji zahtevaju dalja ispitivanja i post-market nadzor.
Zašto je ovo značajno
iPS ćelije, čije je stvaranje i istraživanje popularizovao japanski naučnik Shinya Yamanaka (Nobelova nagrada 2012), mogu se reprogramirati iz zrelih ćelija u pluripotentno stanje i zatim diferencirati u različite tipove ćelija bez upotrebe embriona. To otvara novi pravac u regenerativnoj medicini za bolesti koje danas imaju ograničene terapijske opcije.
Ministar zdravlja Kenichiro Ueno: "Nadam se da će ovo doneti olakšanje pacijentima ne samo u Japanu već i širom sveta. Odmah ćemo sprovesti sve potrebne procedure kako bismo osigurali da terapija stigne do svih pacijenata."
Šta očekivati dalje
Odobrenje dolazi uz obavezu nastavka prikupljanja podataka o bezbednosti i efikasnosti. Pacijenti i lekari treba da prate preporuke regulatora, a naučna zajednica će nastaviti istraživanja kako bi se potvrdili dugoročni efekti i utvrdile moguće indikacije za širu primenu.
Parkinsonova bolest je hronični, degenerativni poremećaj koji pogađa motorički sistem; prema Parkinson's Foundation, oko 10 miliona ljudi širom sveta živi sa ovom bolešću. Trenutne terapije ublažavaju simptome, ali ne zaustavljaju napredovanje — zbog čega su regenerativne terapije visokog interesa.
Izvori: saopštenja Sumitomo Pharma i japanskog Ministarstva zdravlja, medijski izveštaji i studija Univerziteta u Kjotu.
Pomozite nam da budemo bolji.
