Isemblyd (apitegromab), selektivni inhibitor miostatina kompanije Scholar Rock, dobio je odobrenje FDA i postao prvi mišićno usmereni lek za spinalnu mišićnu atrofiju. Indikovan je za pacijente starije od dve godine koji već primaju SMN2‑usmerenu terapiju, a odobren je na osnovu faze III studije SAPPHIRE koja je pokazala značajno poboljšanje motoričkih funkcija posle jedne godine. Ranije odbijanje FDA odnosilo se na zapažanja u vezi sa proizvodnim objektom treće strane, ne na bezbednost leka. Scholar Rock je pokrenuo program podrške pacijentima i najavio početak isporuka uskoro.
Isemblyd Dobio Odobrenje FDA — Prvi Mišićno Usmereni Lek Za SMA
Scholar Rock says Isemblyd will be available to ship in "the coming days". Credit: Panchenko Vladimir / Shutterstock.com.
Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je Isemblyd (apitegromab) kompanije Scholar Rock, što ga čini prvim komercijalno dostupnim lekom za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) koji direktno cilja mišićno tkivo.
Ključne informacije
Isemblyd je selektivni inhibitor miostatina i sada je indiciran za pacijente sa SMA starije od dve godine koji već primaju standardnu SMN2‑usmerenu terapiju. Odobrenje se zasniva na rezultatima faze III studije SAPPHIRE (NCT05156320), u kojoj je dodavanje Isemblyda postojećoj SMN2 terapiji dovelo do statistički značajnog poboljšanja motoričkih funkcija i fizičkih sposobnosti nakon jedne godine u poređenju sa samom SMN2 terapijom.
Kako Isemblyd deluje
Za razliku od dostupnih terapija koje povećavaju nivo proteina koji štite motorne neurone (SMN protein), Isemblyd deluje na mišiće: inhibira pretvaranje miostatina u aktivni oblik — proteina koji prirodno ograničava rast skeletnih mišića. Time može doprineti poboljšanju snage i funkcije mišića kao dopuna SMN2‑usmerenim terapijama, a ne kao njihova zamena.
Regulatorna pozadina
Odobrenje dolazi posle ranijeg odbijanja FDA iz prethodne godine, koje je bilo posledica zapažanja utvrđenih tokom rutinske inspekcije treće strane (Catalent) na proizvodnim lokacijama. FDA‑ina zapažanja odnosila su se na proizvodne procese u objektu i nisu ukazivala na probleme sa bezbednošću ili efikasnošću samog leka.
Pristup pacijentima i distribucija
Scholar Rock je najavio program podrške koji pacijentima pruža pomoć pri dobijanju finansijske pomoći i osiguranja, edukaciju o bolesti i terapiji, kao i savete pri izboru mesta primene (kućna primena ili centri za infuziju). Kompanija je izjavila da očekuje početak isporuka u narednim danima i da će raditi sa platiteljima kako bi osigurala široku dostupnost u Sjedinjenim Državama.
Tržišni uticaj
Prema analitičarima iz GlobalData (matična kompanija brenda Pharmaceutical Technology), ulazak Isemblyda i drugih inhibitora miostatina na tržište bi mogao biti važan pokretač rasta tržišta za SMA. Projekcije navode da će ova klasa lekova doprineti značajnom delu budućih prihoda u indiciranom segmentu do 2033. godine.
Napomena: Isemblyd je namenjen kao dodatak SMN2‑usmerenim terapijama i pacijenti ili staratelji treba da razgovaraju sa svojim neurologom ili specijalistom za SMA o mogućnostima lečenja i mestima primene.
Pomozite nam da budemo bolji.
