Eksperimentalni lek tanruprubart, koji blokira molekul C1q, pokazuje brzo i održivo poboljšanje kod pacijenata sa Guillain-Barré sindromom u Phase 3 i studijama iz stvarnog sveta. Već u prvoj nedelji registrovan je oko 10-poen veći napredak u mišićnoj snazi, a pacijenti su imali i do tri puta veću verovatnoću boljeg oporavka nakon 4, 8 i 26 nedelja. Rezultati još nisu nezavisno recenzirani; Annexon planira podnošenje BLA zahteva FDA koristeći studiju FORWARD u Q4 2026.
Jedna infuzija donosi nadu: Tanruprubart pokazuje brza poboljšanja kod Guillain-Barré sindroma
Pharmaceutical scientist holds up a solution.
Eksperimentalni lek tanruprubart, koji cilja molekul C1q, pokazuje brzo i dugotrajno poboljšanje kod pacijenata sa Guillain-Barré sindromom (GBS) u kliničkim i studijama iz stvarnog sveta, navodi proizvođač Annexon Biosciences.
Šta je GBS?
Guillain-Barré sindrom je retka autoimuna bolest pri kojoj imuni sistem napada periferne nerve. Bolest najčešće počinje slabošću ili trncima u rukama i nogama, može brzo napredovati i u težim slučajevima dovesti do potpune paralize i potrebe za intenzivnom negom i mehaničkom ventilacijom. Prema podacima koje navodi Annexon, oko 150.000 ljudi godišnje oboli od GBS, a u SAD i Evropi ova bolest rezultira više od 22.000 hospitalizacija godišnje.
Kako deluje tanruprubart?
Tanruprubart blokira C1q, molekul koji pokreće klasičnu komplement kaskadu i doprinosi oštećenju nervnih ćelija. Lek se daje jednom intravenskom infuzijom (u studijama je korišćena doza 30 mg/kg) sa ciljem da zaustavi imunološki napad u ranoj fazi i omogući brži oporavak mišićne snage i funkcije.
Šta pokazuju klinički i „real-world" podaci?
Podaci iz Phase 3 ispitanja i iz studije iz stvarnog sveta ukazuju na brze efekte: već u prvoj nedelji pacijenti koji su primili tanruprubart imali su približno 10-poen veće poboljšanje na MRC sumscore (Medical Research Council) u odnosu na one lečene standardnom negom (intravenozni imunoglobulin ili plazmafereza). Takođe, pacijenti sa tanruprubartom su bili oko tri puta verovatnije u boljem zdravstvenom stanju na GBS-Disability skali nakon 4, 8 i 26 nedelja.
„Brzo poboljšanje mišićne snage nakon jedne infuzije može pacijentima doneti bolje zdravstveno stanje,“ rekao je Henk-André Kroon, M.D., iz Annexona.
Podaci iz zasebnog Phase 3 ispitivanja pokazuju da koristi (poboljšanja u snazi, pokretljivosti, ravnoteži i koordinaciji) mogu početi već u prvoj nedelji i ostati izražene kroz 26 nedelja. Analize sugerišu i da bolji efekat imaju pacijenti tretirani ranije u toku bolesti.
Ograničenja i naredni koraci
Važno je napomenuti da objavljeni rezultati još nisu nezavisno recenzirani u medicinskim časopisima i potiču iz izveštaja proizvođača i registracionih studija. Potrebni su dodatni podaci o bezbednosti i potvrda u širim, nezavisnim ispitivanjima.
Annexon planira podnošenje Biologics License Application (BLA) FDA koristeći podatke iz međunarodne studije FORWARD u četvrtom kvartalu 2026. Ako lek dobije odobrenje, tanruprubart bi postao prva ciljna terapija za GBS, kod bolesti za koju trenutno ne postoji specifično odobren lek.
Šta ovo znači za pacijente?
Ako se rezultati potvrde i lek odobri, tanruprubart bi mogao značajno skratiti vreme oporavka i smanjiti trajne posledice kod određenog dela bolesnika, naročito ako se primeni rano. Ipak, konačna procena efikasnosti i bezbednosti zavisi od regulatorne revizije i šireg kliničkog iskustva.
Napomena: Informacije u članku zasnovane su na izveštaju proizvođača i preliminarnim podacima; čitaocima se preporučuje da prate nezavisne publikacije i zvanične regulatorne odluke.
Pomozite nam da budemo bolji.
