Zanvastro (zilganersen) je dobio odobrenje FDA kao prva terapija koja menja tok Alexanderove bolesti. Lek deluje smanjenjem proizvodnje GFAP proteina u astrocitima i daje se intratekalno u dozi od 50 mg svaka tri meseca. Klinička studija je pokazala stabilizaciju hoda kod pacijenata ≥5 godina (10‑Meter Walk Test: 33,3%, p=0,041), dok su deca od 2–4 godine beležila poboljšanja motoričkih funkcija (GMFM‑88). Ionis je u junu 2026. dao Recordatiju prava za izvoz izvan SAD; regulatorne prijave za Evropu i Japan planirane su za 2027.
FDA Odobrila Zanvastro — Prvi Lek Koji Menja Tok Alexanderove Bolesti
Ionis Drug Wins FDA Approval as First Alexander Disease Treatment
Američka Uprava za Hranu i Lekove (FDA) odobrila je Zanvastro (zilganersen), lek kompanije Ionis Pharmaceuticals, za lečenje Alexanderove bolesti kod odraslih i pedijatrijskih pacijenata. Ovo je prvo odobrenje terapije koja menja tok bolesti za ovu izuzetno retku i često progresivnu neurološku bolest.
Mehanizam delovanja
Zanvastro je lek ciljan na RNA koji smanjuje proizvodnju proteina GFAP u astrocitima. Mutacije u genu GFAP dovode do prekomerne i toksične akumulacije ovog proteina, što oštećuje astrocite i sekundarno utiče na neurone i mijelin; smanjenjem GFAP proizvodnje Zanvastro deluje na osnovni patofiziološki mehanizam bolesti.
Doziranje i primena
Lek se primenjuje intratekalnom injekcijom u dozi od 50 mg, svaka tri meseca (kvartalno).
Klinički podaci
Odobrenje se zasniva na rezultatima ključne kliničke studije. Kod pacijenata uzrasta pet i više godina, tromesečna primena 50 mg dovela je do statistički značajne i klinički merljive stabilizacije brzine hoda u odnosu na kontrolnu grupu u nedelji 61. Procene pomoću 10‑metarskog testa hoda pokazale su razliku od 33,3% u najmanjim kvadratima (p = 0,041) u korist Zanvastroa.
Za pedijatrijske pacijente od dve do četiri godine, lek je pokazao poboljšanja motoričkih funkcija merena kroz Gross Motor Function Measure‑88 (GMFM‑88). Sekundarni i istraživački ishodi izveštavani od strane kliničara, negovatelja i pacijenata dosledno su bili u korist Zanvastroa.
Međunarodna komercijalizacija i sledeći koraci
U junu 2026. Ionis je potpisao licencni ugovor sa italijanskom kompanijom Recordati, koja je dobila ekskluzivna prava za komercijalizaciju i razvoj zilganersena izvan SAD. Ionis i Recordati aktivno sarađuju na regulatornim prijavama za Evropu i Japan, sa planiranim podnošenjima u 2027. godini.
Napomena: Izvorni izveštaj ne sadrži detaljan opis neželjenih dejstava; bezbednosni podaci su deo regulatorne dokumentacije i kliničkih izveštaja koji su razmatrani pri odobrenju.
Odobrenje Zanvastroa predstavlja značajan napredak za pacijente i porodice pogođene Alexanderovom bolešću, jer pruža prvu terapijsku opciju koja deluje na uzrok bolesti, a ne samo na simptome.
Pomozite nam da budemo bolji.
