FDA je odobrila Zanvastro (zilganersen), prvu terapiju koja cilja osnovni uzrok Alexanderove bolesti. Lek se daje intratekalnom injekcijom na svaka tri meseca i smanjuje proizvodnju abnormalnog GFAP proteina koji vodi formiranju Rosenthalovih vlakana. Alexanderova bolest je retka, može biti fatalna i najteže se ispoljava u infantilnom obliku, koji se javlja pre druge godine života. Ovaj razvoj predstavlja važnu promenu u pristupu lečenju, prelazeći sa isključivo podržavajuće nege na terapiju koja utiče na osnovni patološki mehanizam.
FDA Odobrila Zanvastro — Prvi Lek Koji Cilja Uzrok Alexanderove Bolesti
Američka Agencija za lekove (FDA) u četvrtak je odobrila Zanvastro (zilganersen) — prvu registrovanu terapiju koja direktno deluje na osnovni uzrok Alexanderove bolesti. Lek je namenjen i pedijatrijskim i odraslim pacijentima i primenjuje se injekcijom u kičmeni kanal svakih tri meseca.
Šta je Alexanderova bolest?
Alexanderova bolest je retki, progresivni neurološki poremećaj koji utiče na belu masu mozga. Bolest nastaje usled mutacije u genu za glijalno fibrilarni kiseli protein (GFAP). Kao posledica, u ćelijama se formiraju abnormalne nakupine poznate kao Rosenthalova vlakna, što dovodi do oštećenja mijelina i narušene komunikacije između nervnih ćelija.
Kako Zanvastro deluje?
Zanvastro deluje smanjenjem proizvodnje abnormalnog GFAP proteina pre nego što se on nakuplja i formira Rosenthalova vlakna. Prema saopštenju FDA, tretman se primenjuje intratekalno (u kičmeni kanal) na svaka tri meseca i predstavlja prvu terapijsku opciju koja cilja biološki uzrok bolesti, a ne samo simptome.
Koje su kliničke implikacije?
Alexanderova bolest može se javiti u bilo kom uzrastu — od neonatalnog perioda do odraslog doba. Najteži oblik je infantilni, koji se javlja pre druge godine života i obično donosi brži napredak i težu kliničku sliku. Simptomi uključuju otežano hodanje, slabost mišića, povećan intrakranijalni pritisak zbog nakupljanja tečnosti, epileptične napade i regresiju razvojnih prekretnica.
"Za pacijente sa Alexanderovom bolešću i njihove porodice do sada nije postojala odobrena terapija, samo podržavajuća nega dok bolest napreduje", rekla je dr Emily Freilich, direktorka Odeljenja za neurologiju u FDA-inom Centru za procenu i istraživanje lekova. "Današnje odobrenje predstavlja prekretnicu za ovu zajednicu, jer nudi prvu terapiju koja se bavi osnovnim uzrokom ove retke i ozbiljne bolesti."
Iako Zanvastro predstavlja značajan napredak, pacijenti i porodice treba da razgovaraju sa specijalistima o pogodnosti terapije, mogućim rizicima i potrebama za praćenjem tokom lečenja. Prethodno su dostupne mere bile uglavnom simptomatske i podržavajuće, a sada postoji opcija koja može usporiti dalju akumulaciju abnormalnog proteina.
Izvor informacija: saopštenje FDA i Cleveland Clinic. Materijal pod autorskim pravima iz izveštaja NewsNation/Nexstar Media, 2026.
Pomozite nam da budemo bolji.
