FDA je 19. avgusta odobrila Genglycos, prvu genetsku terapiju kompanije Ultragenyx za bolest skladištenja glikogena tip Ia (GSDIa), poznatu kao Von Gierkeova bolest. Terapija cilja osnovni genetski uzrok poremećaja, koji pogađa približno jednu bebu na 100.000 u SAD. Drugi kandidati, uključujući pristupe kompanija Moderna i Beam Therapeutics, su još u ranoj fazi kliničkih ispitivanja.
FDA Odobrila Prvu Genetsku Terapiju Za Von Gierkeovu Bolest — Genglycos Dobio Zeleno Svetlo
FILE PHOTO: Signage is seen outside of the Food and Drug Administration headquarters in White Oak, Maryland, U.S., August 29, 2020. REUTERS/Andrew Kelly/File Photo
Američka Agencija za Hranu i Lekove (FDA) 19. avgusta odobrila je genetsku terapiju kompanije Ultragenyx Pharmaceuticals za lečenje retkog metaboličkog poremećaja poznatog kao bolest skladištenja glikogena tip Ia (GSDIa), ili Von Gierkeova bolest, saopštila je kompanija.
Genglycos je prvo FDA-odobreno lečenje koje direktno cilja osnovni genetski uzrok ovog naslednog poremećaja. GSDIa ometa sposobnost organizma da iz skladištenih zaliha glikogena oslobađa glukozu, što može dovesti do opasno niskog nivoa šećera u krvi i zahteva doživotno upravljanje.
Šta ovo znači za pacijente?
Odobrenje predstavlja važan korak u lečenju GSDIa jer se radi o pristupu koji menja osnovni uzrok bolesti, umesto da samo ublažava simptome. Prema podacima Nacionalnih instituta za zdravlje (NIH), GSDIa pogađa oko jednu bebu na 100.000 u Sjedinjenim Državama.
Dalji razvoj terapija
U isto vreme, i druge kompanije, uključujući Moderna i Beam Therapeutics, razvijaju eksperimente za lečenje GSDIa, ali ti kandidati su i dalje u ranim fazama kliničkih ispitivanja. Ostaje da se vidi kako će se novi pristupi uporediti po efikasnosti i bezbednosti u dužim studijama i realnim uslovima.
Saopštenje kompanije Ultragenyx navodi da odobrenje predstavlja prekretnicu u pristupu lečenju naslednih metaboličkih poremećaja.
Ovo odobrenje bi moglo promeniti standard nege za pacijente sa GSDIa i otvoriti put za dalji razvoj genetskih terapija za slične retke bolesti. (Izveštaj: Reuters)
Pomozite nam da budemo bolji.
