Skylark Bio je primenio prvu dozu u SONIX fazi I/II ispitivanja SKY-GJB2, genske terapije namenjene deci sa mutacijama u genu GJB2. Studija procenjuje bezbednost, podnošljivost, farmakokinetiku, farmakodinamiku i preliminarnu efikasnost jedne unilateralne intrakohlearne injekcije kod dece od 9 meseci do 7 godina. Početni rezultati se očekuju do kraja 2026. godine, a dodatni podaci su planirani za 2027. godinu.
Prva doza SKY-GJB2 u SONIX studiji: nove nade za decu sa GJB2-povezanim gubitkom sluha
Mutations in the GJB2 gene disrupt the protein’s function and impact the gap-junction network crucial for hearing. Credit: R Photography Background/Shutterstock.com.
Skylark Bio je primenio prvu dozu kod pacijenta u SONIX fazi I/II kliničkog ispitivanja koje ispituje SKY-GJB2 — potencijalnu gensku terapiju za decu sa gubitkom sluha uzrokovanim mutacijama u genu GJB2.
Dizajn studije i ciljevi
Ispitivanje je osmišljeno da vrednuje bezbednost, podnošljivost, farmakokinetiku (PK) i farmakodinamiku (PD) terapije, uz procenu preliminarne efikasnosti. Terapija se daje kao jedna unilateralna intrakohlearna injekcija i uključuje pedijatrijske učesnike uzrasta od 9 meseci do 7 godina, na više kliničkih lokacija.
Rokovi za rezultate
Kompanija planira da prikupi početne nalaze do kraja 2026. godine, a dodatni podaci i dalje čitanje rezultata očekuju se tokom 2027. godine.
Kako funkcioniše SKY-GJB2
SKY-GJB2 je dizajniran da isporuči funkcionalnu kopiju gena GJB2 direktno u potporne ćelije kohlee. Ove ćelije su ključne za normalnu ekspresiju koneksina 26 — proteina neophodnog za prenos jonskih struja i održavanje mreže gap-junkcija u unutrašnjem uhu. Mutacije u GJB2 narušavaju funkciju koneksina 26 i remete ovu mrežu, što dovodi do poremećaja sluha.
Jodi Cook, izvršna direktorka Skylark Bio: "Davanje prve doze u SONIX studiji predstavlja korak bliže budućnosti u kojoj deca rođena sa genetskim gubitkom sluha imaju nove terapijske opcije koje mogu značajno promeniti tok njihovih života. Nedavno odobrenje ciljne AAV-terapije za unutrašnje uvo dodatno potvrđuje potencijal ovog pristupa. Zahvalni smo porodicama, istraživačima i timovima na lokacijama koje podržavaju studiju."
Širi razvojni program kompanije
Skylark Bio je fokusiran na genetske terapije za monogenske bolesti. Osim SKY-GJB2, kompanija razvija i pristupe za gubitak sluha povezan sa SLC26A4, kao i istraživačke programe u centralnom nervnom sistemu.
Zaključak: Pokretanje prve doze u SONIX studiji predstavlja važan korak u kliničkoj proceni genske terapije usmerene na GJB2-povezan gubitak sluha. Ako preliminarni podaci pokažu dobar profil bezbednosti i znakove efikasnosti, pristup bi mogao otvoriti nove mogućnosti lečenja za decu sa ovim naslednim poremećajem sluha.
Pomozite nam da budemo bolji.
