Sumitomo Pharma America je lečila prvog pacijenta u Fazi I/IIa kliničke studije DSP-3077 — regenerativne terapije zasnovane na alogenskih retinalnim listovima iz iPS ćelija. Studija je otvorenog tipa, jednoručna i sa eskalacijom doze, fokusirana pretežno na bezbednost, uz sekundarne ciljeve kao što su engraftman i terapijski odgovor. Planirano je 3 kohorta po 4 učesnika (ukupno 12). U martu 2026. DSP-3077 je dobio orphan drug status od FDA.
Sumitomo Leči Prvog Pacijenta U Fazi I/IIa Studije DSP-3077 Za Retinitis Pigmentosa
Retinitis pigmentosa is described as a rare
Sumitomo Pharma America je započela kliničku Fazu I/IIa za DSP-3077 lečenjem prvog pacijenta sa nesindromskom retinitis pigmentosa (RP). Pacijent je primio subretinalnu implantaciju regenerativnih retinalnih listova razvijenih iz indukovanih pluripotentnih (iPS) ćelija.
Detalji studije
Studija je otvorenog tipa, jednoručna i sa eskalacijom doze. Ispituju se dve dozne razine DSP-3077, koje se daju jednom subretinalnom injekcijom. Primarni cilj je procena bezbednosti i podnošljivosti kod odraslih pacijenata sa RP, dok sekundarni ciljevi uključuju procenu engraftmana presađenog tkiva, terapijskog odgovora i performansi uređaja koji se koristi za isporuku terapije.
Struktura kohorta i uključivanje pacijenata
Studija je strukturirana u tri kohorta po vidnoj oštrini i dozi; svaki kohort obuhvata po četiri učesnika, sa planiranim ukupno 12 pacijenata. Ovo je inicijalna, mala studija dizajnirana pretežno da potvrdi bezbednosni profil pre nego što se pređe na veća ispitivanja efikasnosti.
Tehnologija iza DSP-3077
DSP-3077 se oslanja na alogenske retinalne listove dobijene iz iPS ćelija. Retinalni listovi nastaju korišćenjem 3D retinalnog organoida preko samorganizujuće SFEBq metode ćelijske kulture, koja daje višeslojno retinalno tkivo bogato precursorima fotoreceptora. Metoda je prvobitno razvijena u japanskom institutu RIKEN i kasnije optimizovana u saradnji Sumitomo Chemical, Sumitomo Pharma, RACTHERA i S-RACMO.
Značaj i regulatorni status
Retinitis pigmentosa je retko nasledno degenerativno oboljenje oka koje obično počinje gubitkom noćnog vida i perifernog vida, a kod mnogih pacijenata napreduje do oštećenja centralnog vida. U martu 2026. američka Agencija za hranu i lekove (FDA) dodelila je DSP-3077 status leka za retke bolesti (orphan drug), što ukazuje na regulatornu prepoznatljivost potencijalne vrednosti ove terapije za pacijente sa RP.
Tsutomu Nakagawa, predsednik i izvršni direktor Sumitomo Pharma America, izjavio je: "Ohrabruje nas potencijal iPS ćelija za lečenje degenerativnih i onesposobljavajućih stanja poput RP, koja trenutno imaju malo terapijskih opcija. Lečenje prvog pacijenta predstavlja važnu prekretnicu i korak bliže razumevanju kako DSP-3077 i buduće iPSC terapije mogu poboljšati živote pacijenata i njihovih porodica."
Ovo je rani, ali značajan korak u razvoju ćelijskih terapija za degenerativne bolesti mrežnjače. Dalja praćenja će biti fokusirana na bezbednost, zadržavanje presađenog tkiva i početne naznake funkcionalne koristi.
Pomozite nam da budemo bolji.
