Američka FDA odobrila je Regeneronov lek garetosmab (Pasatru) za lečenje odraslih sa fibrodizplazijom ossificans progressiva (FOP). U 56-nedeljskoj studiji (63 učesnika) registrovano je smanjenje novih koštanih abnormalnosti od 94% pri dozi 3 mg/kg i 90% pri 10 mg/kg u poređenju sa placebo grupom. Bolest pogađa približno 1 od 2 miliona ljudi, sa oko 800–900 aktivno dijagnostikovanih slučajeva globalno.
FDA Odobrila Pasatru (garetosmab) Regenerona Za Retku Bolest „Drugi Skelet“ (FOP)
The Regeneron Pharmaceuticals company logo is seen on a building at the company's Westchester campus in Tarrytown, New York, U.S. September 17, 2020. Picture taken September 17, 2020. REUTERS/Brendan McDermid
19. avgusta — Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je eksperimentalni lek kompanije Regeneron, garetosmab (komercijalno ime Pasatru), za lečenje odraslih sa fibrodizplazijom ossificans progressiva (FOP), retkim genetskim poremećajem koji dovodi do postepenog pretvaranja mekog tkiva u kost.
Ključni rezultati studije
U 56-nedeljskoj, kontrolisanoj studiji sa 63 učesnika, garetosmab je značajno smanjio nastanak novih koštanih promena u mekim tkivima. Pacijenti koji su primali dozu od 3 mg/kg zabeležili su smanjenje razvoja novih abnormalnosti za 94%, dok je doza od 10 mg/kg povezana sa smanjenjem od 90% u poređenju sa placebo grupom.
Šta je FOP?
Fibrodizplazija ossificans progressiva (FOP) je veoma retko nasljedno oboljenje pri kome mišići, tetive i ligamenti postepeno pretvaraju u kost, stvarajući tzv. "drugi skelet". To dovodi do progresivnog gubitka pokretljivosti i može skratiti očekivani životni vek.
Prevalenca je procenjena na oko 1 od 2 miliona ljudi širom sveta, sa otprilike 800–900 aktivno dijagnostikovanih slučajeva prema podacima Nacionalnog instituta za zdravlje (NIH).
Reakcija tržišta i dalji koraci
Nakon objave vesti o odobrenju, akcije Regenerona su porasle za oko 4%. FDA odobrenje omogućava upotrebu Pasatru-a kod odraslih sa FOP, ali nastavljaju se praćenje bezbednosti i dugoročne studije kako bi se potvrdili efekti i neželjeni događaji na duži rok.
Izveštavale su Bageshri Banerjee i Christy Santhosh iz Bengaluru; uredili Jonathan Ananda i Sahal Muhammed.
Pomozite nam da budemo bolji.
