Eksperimentalna CAR‑T terapija dovela je do remisije lupusa kod većine prvih pacijenata u ranim britanskim ispitivanjima. Pacijentkinja Katie Tinkler, kojoj je terapija data u novembru 2024, više ne uzima lekove i organi su joj se oporavili. Od šest lečenih, pet je u remisiji; jedan je imao ponovni flare nakon 11 meseci. Potrebna su veća i duža ispitivanja da bi se potvrdili dugoročni efekti i bezbednost.
„Nisam nikada bila ovako dobro“ — Inovativna CAR‑T Terapija Resetovala Imuni Sistem i Dovela Lupus u Remisiju u Ranim Ispitivanjima
Katie Tinkler, one of the first patients treated [BBC]
Eksperimentalni CAR‑T tretman koji „resetuje“ pogrešno usmereni imuni sistem doveo je do remisije kod većine prvih pacijenata u ranim kliničkim ispitivanjima u Velikoj Britaniji. Tretman, sproveden u University College London Hospitals (UCLH), daje novu nadu za lupus i druge autoimune bolesti.
Katie walking Solo along with her daughter Evie [BBC]
Pacijentkinja: povratak u normalan život
Katie Tinkler, dijagnostikovana 1993. godine, jedna je od prvih učesnica studije. Pre tretmana imala je ozbiljne napade bolesti koji su oštećivali srce, pluća i bubrege — bila je na ivici potrebe za dijalizom i često je bila prikovana za krevet. Godinu i po nakon terapije iz novembra 2024. Katie kaže: „Nisam nikada bila ovako dobro. Živim kao normalna osoba — ponovo kažem 'da' aktivnostima koje volim.“
[BBC]
Kako terapija funkcioniše
Terapija se zasniva na genetski modifikovanim T‑ćelijama (CAR‑T). Naučnici su uzeli milione pacijentkinjih T‑ćelija, promenili im receptor da ciljaju B‑ćelije i potom ih vratili u organizam. Modifikovane T‑ćelije uništavaju patološke i zdrave B‑ćelije, a nakon nekoliko meseci rastu nove zdrave B‑ćelije — što efektivno predstavlja „reset“ imunog sistema.
Katie's T cells had to be harvested from her blood before being modified and put back into her body. [Katie Tinkler]
Rezultati i rizici
Od prvih šest lečenih pacijenata, pet je ostalo u remisiji, dok je jedna osoba imala poboljšanje ali je doživela ponovni flare nakon 11 meseci. Tim je rezultate predstavljao na EULAR Evropskom kongresu reumatologa, navodeći da su pacijenti dobro praćeni i nakon više od 18 meseci.
Katie has been skiing for the first time in a decade [Katie Tinkler]
„Ako bismo mogli da imamo pacijente u remisiji tri do pet godina konzistentno, to bi bio veliki pomak u lečenju lupusa“, izjavila je dr Maria Leandro (UCLH).
Ipak, terapija nije bez rizika: procedura je bila zahtevna, uključivala je privremenu hemoterapiju i postojali su ozbiljni rizici, uključujući rizik od teških komplikacija i potencijalno smrtnog ishoda — zbog čega su pacijenti detaljno informisani pre uključenja u studiju.
Dr Claire Roddie is researching CAR-T therapy [BBC]
Šta sledi
Ovo su neke od najranijih podataka koji sugerišu da CAR‑T može biti efikasan i kod autoimunih bolesti. Istraživači planiraju dalje kliničke studije i duže praćenje većeg broja pacijenata kako bi se utvrdila dugovečnost efekta i bezbednost primene u širem spektru bolesti (npr. multipla skleroza, reumatoidni artritis).
Zaključak: Rezultati su ohrabrujući, ali su potrebne veće i duže studije da bi se potvrdila efikasnost i bezbednost CAR‑T terapije kod lupusa i srodnih oboljenja.
Pomozite nam da budemo bolji.
