Novartis je saopštio da eksperimentalni lek del‑brax pokazuje obećavajuće rezultate u ranoj do srednjoj fazi ispitivanja za facioscapulohumeral mišićnu distrofiju (FSHD). Lek je smanjio dva krvna markera i povezan je sa manjim znakovima oštećenja mišića. Bezbednosni profil je u skladu sa ranijim nalazima, a faza III se trenutno upisuje. Kompanija planira razgovore sa regulatorima kako bi sledeći koraci bili ubrzani.
Novartis: Del‑Brax Pokazuje Obećavajuće Rezultate u Ranoj Fazi za FSHD
FILE PHOTO: The company's logo is seen at the new cell and gene therapy factory of Swiss drugmaker Novartis in Stein, Switzerland, November 28, 2019. REUTERS/Arnd Wiegmann/File Photo
Novartis je saopštio da je eksperimentalni lek del‑brax, koji je kompanija preuzela u okviru akvizicije Avidity vredne 12 milijardi dolara, pokazao obećavajuće rezultate u ranoj do srednjoj fazi kliničkog ispitivanja kod pacijenata sa facioscapulohumeral mišićnom distrofijom (FSHD).
Ključni nalazi
U studiji je del‑brax doveo do smanjenja dva krvna markera povezana sa FSHD i bio je udružen sa smanjenim znakovima oštećenja mišića kod učesnika. Ovi rezultati sugerišu potencijal leka da modifikuje tok bolesti, što bi značilo prvi takav tretman za FSHD ako se efekti potvrde u kasnijim ispitivanjima.
Bezbednost i dalje faze
Novartis navodi da je bezbednosni profil leka bio u skladu sa prethodnim podacima. Kompanija planira da razgovara o rezultatima sa regulatornim telima širom sveta, dok se faza III kliničkog ispitivanja trenutno upisuje i prima pacijente.
O FSHD
Facioscapulohumeral mišićna distrofija je genetski poremećaj koji se obično manifestuje progresivnim slabljenjem mišića lica, ramena i ruku, ali može zahvatiti i druge grupe mišića. Novartis procenjuje da FSHD pogađa oko 45.000–87.000 ljudi u SAD i Evropskoj uniji.
Napomena: podaci su preliminarni i zahtevaju potvrdu u većim, kasnim fazama ispitivanja.
Ovo saopštenje predstavlja važan razvoj za istraživanja u oblasti retkih mišičnih bolesti i može imati značaj za pacijente koji čekaju terapije koje menjaju tok bolesti. (Reporting by Kunal Das in Bengaluru)
Pomozite nam da budemo bolji.
