FDA je odobrila Lipfendru, prvu oralnu tabletu koja blokira PCSK9 i značajno smanjuje LDL. Klinička ispitivanja pokazala su smanjenje LDL od 55% do 59% kod pacijenata visokog rizika koji su lek dodali statinima. Tableta se uzima na prazan stomak, a neželjeni efekti su bili slični placebu. Odobrenje je dato kroz ubrzani pregledni program FDA.
Prva Oralna Tableta Koja Blokira PCSK9: FDA Odobrila Lipfendru — LDL Smanjen Do 59%
FILE - The logo for Merck appears above a trading post on the floor of the New York Stock Exchange, May 1, 2025. (AP Photo/Richard Drew, File)
VAŠINGTON — Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je prvu oralnu tabletu koja deluje na protein PCSK9 i značajno smanjuje nivo LDL, takozvanog "lošeg" holesterola. Lek kompanije Merck plasiraće se pod imenom Lipfendra i namenjen je pacijentima čiji se povišeni holesterol ne dovodi u ciljane vrednosti uz primenu statina.
Kako deluje
Lipfendra je prvi neinujektabilni lek koji deluje blokirajući jetreni protein PCSK9, čime se poboljšava sposobnost organizma da uklanja holesterol iz krvi. Dosad su antitela koja ciljaju PCSK9 bila dostupna samo kao injekcije; ta rešenja su bila efikasna, ali su im pristup često ograničavali visoki troškovi i restrikcije osiguranja.
Klinički podaci
Odobrenje Merck je dobio na osnovu dva klinička ispitivanja kod pacijenata visokog kardiovaskularnog rizika koji su uzimali statine. U jednom ispitivanju sa 3.000 učesnika, pacijenti koji su dodatno uzimali Lipfendru imali su pad LDL holesterola za više od 55% nakon šest meseci. U drugom ispitivanju prosečno smanjenje iznosilo je 59% u odnosu na placebo.
Efekat je blago opao tokom prve godine, ali je i dalje zadržao većinu koristi. Neželjeni efekti prijavljeni u studijama — uključujući vrtoglavicu i dijareju — bili su slične učestalosti kao u grupama koje su primale placebo. Važna napomena za pacijente: tableta se mora uzimati na prazan stomak.
Regulatorni postupak i značenje
FDA je lek ocenila kroz svoj program za ubrzani pregled za obećavajuće terapije od javnog značaja. Ova odluka potencijalno proširuje izbor terapija za pacijente kojima statini nisu dovoljni i može olakšati pristup terapiji koja ranije nije bila dostupna u oralnom obliku.
Širi kontekst
Kardiovaskularne bolesti su vodeći uzrok smrti u Sjedinjenim Državama, a povišen LDL holesterol ključni je faktor rizika za srčani i moždani udar. Za zdrave osobe ciljna vrednost LDL obično je oko 100 mg/dL, dok se za osobe sa srčanim oboljenjima ili visokim rizikom preporučuje spuštanje na ≤70 mg/dL, a još niže za najrizičnije pacijente.
Izvor: izveštaj Associated Pressa. AP Health and Science Department prima podršku od Howard Hughes Medical Institute i Robert Wood Johnson Foundation; AP je odgovoran za sav sadržaj.
Pomozite nam da budemo bolji.
