Arrowhead je objavio privremene rezultate Faze I/IIa ispitivanja ARO‑DIMER‑PA za mešovitu hiperlipidemiju. Jedna doza dovela je do prosečnih maksimalnih smanjenja PCSK9 za 72% i APOC3 za 88%, uz značajna sniženja LDL‑C (‑54%) i triglicerida (‑73%).
Doza je eskalirana do 400 mg; najčešći neželjeni efekti su reakcije na mestu injekcije i glavobolje, a ozbiljni neželjni događaji povezani s lekom nisu prijavljeni. Studija se nastavlja radi procene ponovljenih doza.
Arrowhead Pharmaceuticals objavila je privremene „top‑line“ rezultate iz tekuće Faze I/IIa kliničke studije ARO‑DIMER‑PA, eksperimentalne dimerne RNAi terapije za mešovitu hiperlipidemiju koja doprinosi aterosklerotskim kardiovaskularnim bolestima (ASCVD).
ARO‑DIMER‑PA je razvijen kao prva molekula kompanijine TRiM (Targeted RNAi Molecule) platforme koja istovremeno cilja i utišava dva gena povezana sa lipidnim profilom: proprotein konvertazu subtilizin/keksin 9 (PCSK9) i apolipoprotein C3 (APOC3).
Studija ARODIMER‑PA‑1001 (Faza I/IIa) dizajnirana je da proceni bezbednost, farmakokinetiku, farmakodinamiku i uticaj na lipide kod do 78 odraslih pacijenata sa mešovitom hiperlipidemijom. Trenutna interim analiza obuhvatila je primenu jedne doze u okviru eskalacije doze.
Ključni rezultati interim analize jedne doze:
Gensko utišavanje praćeno je značajnim poboljšanjima lipidnog profila, sa izveštavanim prosečnim maksimalnim smanjenjima:
Faza sa eskalacijom jedne doze je dovršena do 400 mg. Najčešće prijavljeni neželjeni događaji koji su se pojavili tokom ispitivanja bili su reakcije na mestu injekcije i glavobolje. Do sada nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji koje su istraživači povezali sa lekom.
Chris Anzalone, predsednik i izvršni direktor Arrowhead Pharmaceuticals: „Ovi privremeni rezultati predstavljaju kliničku validaciju TRiM platforme i prvi su primer da jedan molekul RNAi može istovremeno ciljati i utišati dva gena. Radujemo se predstavljanju detaljnijih podataka na narednom medicinskom kongresu.“
Istovremeno ciljanja PCSK9 i APOC3 potencijalno nude komplementaran pristup smanjenju i LDL‑C i triglicerida — dva ključna faktora rizika za ASCVD kod pacijenata sa mešovitom hiperlipidemijom. Ako se bezbednosni profil potvrdi pri ponovljenim dozama, ARO‑DIMER‑PA bi mogao postati nova terapijska opcija za pacijente koji imaju istovremeno povišen LDL‑C i trigliceride.
Studija se nastavlja kako bi procenila bezbednost i podnošljivost ponovljenih doza, a dodatni podaci biće predstavljeni na narednom medicinskom skupu. Izvor: Clinical Trials Arena (GlobalData).
Pomozite nam da budemo bolji.
