Ribo je predstavio rezultate faze IIa ispitivanja vortosirana kod pacijenata sa hroničnom koronarnom arterijskom bolešću. Kohorta sa održavajućom dozom od 400 mg postigla je prosečno smanjenje aktivnosti Faktora XI od 92%, koje je ostalo stabilno nekoliko meseci. Nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji ni značajna krvarenja, a kompanija pokreće faze IIb u okviru programa ORBIT‑XI.
Vortosiran Smanjio Aktivnost Faktora XI Za 92% U Fazi IIa — Bez Ozbiljnih Nuspojava
The trial assessed vortosiran in chronic coronary artery disease patients with prior myocardial infarction taking aspirin as standard. Credit: Jo Panuwat D / Shutterstock.com.
Suzhou Ribo Life Science i podružnica Ribocure Pharmaceuticals (zajedno: Ribo) objavili su inicijalne rezultate faze IIa kliničkog ispitivanja kandidata vortosirana (RBD4059) u evropskoj kohorti pacijenata sa hroničnom koronarnom arterijskom bolešću (CCAD). Podaci su predstavljeni na China Pharmaceutical Innovation Conference (CPIC) u Šangaju.
Dizajn I Populacija Studije
Ispitivanje je bilo randomizovano, dvostruko slepo i placebo-kontrolisano. Uključen je ciljni populacion pacijenata sa CCAD koji su ranije preležali infarkt miokarda i uzimali su aspirin kao standardnu terapiju.
Ključni Rezultati
Visoka doza (održavajuća doza 400 mg) dovela je do prosečnog smanjenja aktivnosti Faktora XI (FXI) od 92%. Ova duboka supresija FXI bila je održana nekoliko meseci, što ukazuje na mogućnost doziranja na svaka 3–6 meseci za neke indikacije.
Bez Ozbiljnih Bezbednosnih Problema
U studiji nisu zabeleženi ozbiljni neželjeni događaji povezani sa lečenjem, niti veliki ili klinički značajni manji događaji krvarenja. To je naročito važno kod antitrombotskih terapija gde je rizik od krvarenja ključni determinant dalje upotrebe.
Dr Li‑Ming Gan, suizvršni direktor i globalni predsednik istraživanja i razvoja u Ribo: „Ovi podaci iz faze IIa, prikupljeni u ciljnoj populaciji na vrhu standardne nege, potvrđuju naše uverenje da je vortosiran siguran i bitno različit pristup inhibiciji FXI u lečenju tromboembolijskih bolesti.“
Širi Kontekst I Dalji Koraci
Ribo ističe da stepen inhibicije FXI postignut vortosiranom premašuje objavljena zapažanja za neke programe malih molekula u fazi III, koji obično zahtevaju dnevno doziranje. Na osnovu ovih rezultata, kompanija je pokrenula program ORBIT‑XI (Optimizing RNA‑Based Inhibition of Thrombosis) koji uključuje više faza IIb ispitivanja sa ciljem brzog prelaska u fazu III za nekoliko indikacija.
Mehanizam Delovanja
Vortosiran je GalNAc‑konjugovani siRNA kandidat razvijen na RiboGalSTAR platformi za ciljano delovanje na jetru. Terapija selektivno smanjuje sintezu Faktora XI i time inhibira intrinzični koagulacioni put, što može smanjiti rizik od tromboembolijskih događaja bez značajnog povećanja krvarenja.
Izvor: prilagođeno iz izveštaja Clinical Trials Arena (GlobalData).
Pomozite nam da budemo bolji.
