PhenoNet je dobio "May Proceed" od FDA za početak faze III ispitivanja inhalacionog leka PHENOGENE‑1A kod ranog oblika alcajmerove bolesti. Lek, inhalacioni kromolin, razvijen je da dopre do mozga i deluje kroz tri predložena mehanizma: sprečavanje agregacije amiloid‑β, smanjenje upalnih faktora i podsticanje mikroglijalnog uklanjanja amiloid‑β. Studija PHENOAD‑002 je randomizovana, dvostruko slepa i placebo‑kontrolisana, stratifikovana po APOE4, sa početkom skrininga u januaru 2027. i planom regrutacije ~648 učesnika na ~90 lokacija; primarna procena traje 72 nedelje.
FDA Odobrila Fazu III Za PHENOGENE‑1A — Počinje Veliko Ispitivanje Za Ranu Alcajmerovu Bolest
PHENOGENE-1A uses PhenoNet’s technology to deliver therapeutic drug levels to the brain. Credit: superbeststock / Shutterstock.com.
PhenoNet je dobio odobrenje od Američke agencije za hranu i lekove (FDA) da nastavi sa fazom III kliničkog ispitivanja svog inhalacionog leka PHENOGENE‑1A kod osoba sa ranim stadijumom alcajmerove bolesti. FDA je kompaniji izdala obaveštenje "May Proceed" koje aktivira njihovu prijavu za investigacioni novi lek (IND) za studiju pod šifrom PHENOAD‑002.
O leku i mehanizmima delovanja
PHENOGENE‑1A je inhalaciona formulacija kromolina koja koristi ciljanu tehnologiju isporuke PhenoNet‑a s ciljem da dostigne terapijske koncentracije u mozgu. Terapija je razvijena na osnovu tri ključne hipoteze o patogenezi alcajmerove bolesti: inhibicija agregacije amiloid‑β, modulacija proinflamatornih citokina i hemokina, i podsticanje mikroglijalne fagocitoze (uklanjanje amiloid‑β).
Kromolin se decenijama koristi u kliničkoj praksi za druge indikacije, što daje dodatne podatke o bezbednosnom profilu supstance, iako oblik isporuke i ciljanja u mozgu predstavljaju novinu za ovu indikaciju.
Dizajn studije PHENOAD‑002
PHENOAD‑002 će biti faza III, randomizovano, dvostruko slepo, placebo‑kontrolisano kliničko ispitivanje. Studija će uključiti osobe sa ranom alcajmerovom bolešću i biće stratifikovana po APOE4 genotipu — uključujući i nosioce i nenosioce alela. PhenoNet navodi da ovu stratifikaciju zasniva na istraživačkim podacima iz prethodnog ispitivanja, gde je primećena numerička razlika u ishodima prema statusu APOE4.
Skrining pacijenata planira se da počne u januaru 2027. godine. Studija će se odvijati na oko 90 lokacija u Evropi i Severnoj Americi, sa ciljem regrutacije otprilike 648 učesnika. Primarna krajnja tačka biće praćena tokom 72 nedelje.
Regulatorni plan i perspektiva
Kompanija namerava da zatraži od FDA Special Protocol Assessment (SPA) kako bi se prethodno razjasnilo da li uspeh PHENOAD‑002 može podržati kasniju prijavu za odobrenje leka putem procedure 505(b)(2). Takav pristup bi mogao ubrzati regulatorni proces ukoliko rezultati ispitanja budu povoljni.
Osnivač i predsednik PhenoNet‑a, dr David Elmaleh, izjavio je: „Ciljanje okidača progresije Alcajmera kod pacijenata sa poznatim genotipovima multifunkcionalnim terapeutskim pristupom predstavlja novu strategiju za promenu toka bolesti koja bi mogla doneti korist velikom broju obolelih.“
PhenoNet je biotehnološka kompanija fokusirana na razvoj lekova za neurodegenerativne bolesti, uključujući alcajmerovu bolest i amiotrofičnu lateralnu sklerozu (ALS).
Izvor: Adaptirano iz izveštaja Clinical Trials Arena (GlobalData).
Pomozite nam da budemo bolji.
