Aurora Therapeutics, startap koji su osnovali Jennifer Doudna i Fyodor Urnov, lansiran je da iskoristi FDA‑ov okvir "plausible mechanism" za ubrzani razvoj prilagođenih genetskih terapija. Kompaniju vodi Ed Kaye, a Menlo Ventures je uložio $16 miliona seed sredstava. Prvi cilj je fenilketonurija (PKU), pri čemu će se prvo tretirati tri najčešće mutacije u genu PAH, a zatim širiti portfelj na ređe varijante. Model kombinuje tehničke novitete i regulatorne mogućnosti kako bi pokušao da komercijalizuje skalabilan pristup za retke bolesti.
Aurora Therapeutics Pokreće Novi Model Za Prilagođene Genetske Terapije Koristeći FDA‑ov "Plausible Mechanism"
Biotehnološki startap Aurora Therapeutics javno je predstavljen s ambicijom da iskoristi novi regulatorni okvir FDA pod nazivom "plausible mechanism" kako bi ubrzao razvoj prilagođenih genetskih terapija za retke bolesti.
Kompaniju su osnovali nobelovka Jennifer Doudna i stručnjak za genetsku medicinu Fyodor Urnov, a vodi je dugogodišnji menadžer iz industrije Ed Kaye (bivši rukovodilac Sarepta Therapeutics i Stoke Therapeutics). Menlo Ventures je obezbedio seed investiciju od $16 miliona, a kao prvu ciljnu bolest Aurora je izabrala fenilketonuriju (PKU), naslednu bolest izazvanu brojnim mutacijama u genu PAH.
Model i regulatorni put
Aurora planira da istovremeno razvija više verzija terapije za istu bolest — svaku usmerenu na različitu genetsku mutaciju — i da koristi podatke iz prvog odobrenja kako bi brže proširila lečenje na pacijente s drugim mutacijama. To se naslanja na novi FDA‑ov pristup koji omogućava bržu šemu odobravanja za retke i ozbiljne indikacije ako postoji plauzibilan mehanizam delovanja.
Zašto PKU?
PKU je dobro razumevana na molekularnom nivou i trenutno se kontroliše dijetom i simptomatskim terapijama, ali bez trajnog izlječenja. Aurora će prvo ciljati tri najčešće mutacije koje uzrokuju PKU, a zatim proširiti portfelj na ređe varijante. Početni fokus na češće mutacije omogućava komercijalnu održivost i generisanje prihoda potrebnih za razvoj ređih, „N‑of‑1“ terapija.
„Vremenom bismo mogli brzo odgovarati na individualne potrebe pacijenata,“ rekao je Ed Kaye, uz napomenu da je neophodno prvo izgraditi održiv, skalabilan sistem pre nego što se krene na veoma retke indikacije.
Šira slika i značaj
Napredak u sekvenciranju i alati poput CRISPR‑a omogućili su brže dizajniranje genetskih ispravki, ali visoki troškovi i mali broj pacijenata kod retkih bolesti često obeshrabruju investitore. Primer iz prakse — prilagođena CRISPR terapija razvijena za dete KJ Muldoon u Children’s Hospital of Philadelphia — poslužio je kao ilustracija mogućnosti i uticao na FDA da definiše pristup koji Aurora sada želi da primeni i skalira.
Aurora tvrdi da razvija platformu koja će moći da se bavi vrstama mutacija koje su ranije bile teško rešive u većem obimu, sa ciljem da prvo osigura komercijalnu osnovu, a potom omogući brze odgovore za individualne pacijente.
Zaključak: Aurora predstavlja primer kako startupi kombinuju naučnu ekspertizu, regulatorne inovacije i tržišne strategije u pokušaju da učine prilagođene genetske terapije izvodljivim i pristupačnijim za veći broj pacijenata.
Pomozite nam da budemo bolji.
