NeuroSenseov kombinovani lek PrimeC u fazi IIb PARADIGM studije značajno je smanjio nivo proteina TDP‑43, ključnog biomarkera vezanog za napredovanje ALS‑a, a efekat je održan 18 meseci. Studija je pokazala usporenje progresije bolesti za 32,8% na 18 meseci i medijan preživljavanja duži za 15 meseci u odnosu na placebo. Kompanija je dobila FDA saglasnost za pokretanje globalne faze III (PARAGON), dok konkurenti takođe napreduju ka registracionim ispitivanjima.
PrimeC Smanjuje TDP‑43 i Usporava Napredovanje ALS‑a — Pozitivan Rezultat iz Faze IIb
NeuroSense is progressing PrimeC to a pivotal trial in ALS following FDA clearance. Credit: Sheeyla / Shutterstock.com.(Sheeyla / Shutterstock.com.)
Biotehnološka kompanija NeuroSense Therapeutics iz Massachusettsa objavila je da je njihov kombinovani lek PrimeC u fazi IIb studije PARADIGM (NCT05357950) postigao statistički značajno smanjenje nivoa proteina TDP‑43 — ključnog biomarkera povezanog sa napredovanjem amiotrofične lateralne skleroze (ALS).
Rezultati studije
PrimeC je ispunio primarni end-point studije smanjenjem koncentracije TDP‑43, a efekat je bio održan tokom 18 meseci lečenja. Raniji izveštaji iz iste studije navode da je PrimeC usporio pad funkcije za 32,8% na 18 meseci i pokazao median preživljavanja duži za 15 meseci u odnosu na placebo.
Zašto je to važno?
TDP‑43 je protein uključen u obradu RNK i DNK; u ALS‑u često dolazi do njegove disfunkcije i taloženja, što se smatra jednom od glavnih putanja neurodegeneracije. NeuroSense procenjuje da je patologija TDP‑43 prisutna u približno 97% slučajeva ALS‑a, pa je smanjenje ovog proteina važan biomarker mogućeg uticaja na tok bolesti.
Kako PrimeC deluje?
PrimeC kombinuje antibiotik ciprofloksacin i antiinflamatorni lek celekoksib (celekoksib), a dizajniran je da istovremeno deluje na nekoliko mehanizama: smanjenje neuroinflamacije, modulaciju abnormalnih mikroRNK (miRNA) povezanih sa regulacijom gena i sprečavanje taloženja gvožđa u neuronima — sve faktore ranije povezane sa progresijom ALS‑a.
„Ovi podaci sugerišu da PrimeC angažuje patološki proces prisutan kod većine osoba sa ALS‑om,” navela je dr Merit Cudkowicz, direktorica Sean M. Healey & AMG Centra za ALS pri Massachusetts General Hospital.
Izvršni direktor NeuroSensea, Alon Ben‑Noon, ocenio je rezultate kao „ubedljiv i jasno diferenciran skup dokaza” koji potkrepljuje potencijal PrimeC‑a kao terapije koja menja tok bolesti (DMT) u ALS‑u.
Naredni koraci i konkurencija
NeuroSense je dobio odobrenje američke Uprave za hranu i lekove (FDA) za pokretanje globalne faze III studije PARAGON za PrimeC. Istovremeno, drugi igrači u polju napreduju ka registracionim ispitivanjima: Spinogenix je premestio svoj DMT SPG302 u registracionu studiju, a AL‑S Pharma planira fazu III za AP‑101 nakon pozitivnih rezultata faze II.
Prema izveštaju GlobalData (izdavač Clinical Trials Arena), očekuje se da će između 2024. i 2029. biti lansirano oko 12 novih agenasa za ALS, što bi moglo značajno uticati na rast tržišta i dostupnost terapija.
Napomena o izvoru
Izvor ove vesti je Clinical Trials Arena (GlobalData). Informacije su predstavljene u informativne svrhe i ne zamenjuju medicinski savet. Pacijenti i lekari treba da se oslanjaju na stručne savete pri donošenju odluka o lečenju.
Pomozite nam da budemo bolji.
