Genska terapija laru‑zova iz Beacon Therapeutics pokazala je održane kliničke koristi posle 12 meseci u fazi II DAWN studije kod pacijenata sa XLRP, uz povoljan bezbednosni profil. Visoka doza dovela je do poboljšanja od ≥10 ETDRS slova kod 50% pacijenata (25% ≥15 slova), dok je niska doza pokazala 67% učesnika sa dvolinijskim napretkom. Rezultati su predstavljeni na ARVO 2026, a toplajnovi iz pivotalne VISTA studije očekuju se u H2 2026.
Novi podaci: Genska terapija laru‑zova pokazuje održiv klinički benefit posle 12 meseci kod X‑povezane retinitis pigmentoze
Beacon Therapeutics reported the data at the Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) Annual Meeting held 3-7 May 2026 in Denver
Genska terapija kompanije Beacon Therapeutics, laru‑zova (laruparetigene zovaparvovec), pokazala je održane kliničke koristi tokom 12 meseci u fazi II DAWN studije (NCT06275620) kod pacijenata sa X‑povezanom retinitis pigmentozom (XLRP), retkim naslednim progresivnim oboljenjem mrežnjače.
Ključni nalazi
U studiji je laru‑zova generalno bilo dobro podnošeno tokom 12 meseci. Pacijenti su zabeležili održana poboljšanja u nekoliko važnih mera vidne funkcije, uključujući vidnu oštrinu pri slabom osvetljenju (LLVA) i prosečnu makularnu osetljivost merenom mikroperimetrijom, što je u skladu sa ranijim izveštajima posle devet meseci.
- Visoka doza: 50% pacijenata je ostvarilo poboljšanje od najmanje dve linije (≥10 ETDRS slova) u odnosu na početno stanje; 25% pacijenata u visokoj dozi imalo je poboljšanje od najmanje tri linije (≥15 ETDRS slova).
- Niska doza: 67% učesnika ostvarilo je poboljšanje od najmanje dve linije u poređenju sa početnim stanjem.
- Mikroperimetrija: Zabeleženo je održano poboljšanje prosečne makularne osetljivosti u odnosu na bazu.
Sigurnost i dalje studije
Terapeutski profil laru‑zova je bio povoljan u toku 12 meseci praćenja i nije primećen novi signal bezbednosti koji bi ograničio dalji razvoj. Beacon nastavlja klinička ispitivanja: pivotalna VISTA studija (NCT04850118) je završila uključivanje učesnika u junu 2025. godine, a toplajnovi (topline) se očekuju u drugoj polovini 2026. Dodatno, doziranje je započeto u LANDSCAPE studiji (NCT07174726), koja ispituje laru‑zova kod muških učesnika od 12 do 50 godina u SAD.
O bolesti i mehanizmu
XLRP dovodi do progresivnog gubitka vida i pravno priznatog slepila, a izazvano je mutacijama u genu RPGR (retinitis pigmentosa GTPase regulator). Laru‑zova je genska terapija osmišljena da isporuči funkcionalnu kopiju RPGR ORF15 gena, čime bi se obnovila prirodna funkcija štapića i čepića i omogućila proizvodnja proteina pune dužine.
Širi kontekst
Podaci su predstavljeni na godišnjem sastanku Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), održanom od 3. do 7. maja 2026. u Denveru, Colorado. Izveštaj kompanije GlobalData predviđa rast slučajeva retinitis pigmentoze u 16 glavnih farmaceutskih tržišta sa 1,04 miliona u 2024. na 1,08 miliona do 2029. godine.
Daniel Chung, glavni medicinski direktor Beacon Therapeutics, izjavio je: "Ovi nalazi dodatno podržavaju dalji klinički razvoj laru‑zova i potvrđuju njegov potencijal kao značajne terapijske opcije za osobe sa XLRP."
Napomena: Informacije su predstavljenje u informativne svrhe i ne predstavljaju medicinski savet. Za individualne odluke o lečenju neophodno je konsultovati stručnjaka.
Pomozite nam da budemo bolji.
