FDA je 2. juna predstavila nacrt smernica koji omogućava proizvođačima ćelijskih i genskih terapija da koriste postojeće naučne podatke (CMC i prethodno kliničko/kliničko znanje) iz sličnih proizvoda kako bi ubrzali razvoj i pojednostavili regulatorne prijave. Predlog prati raniji okvir za personalizovane terapije koji dozvoljava oslanjanje na male, dobro kontrolisane studije kad tradicionalna ispitivanja nisu moguća. Administrativno, agencijom trenutno privremeno upravlja Kyle Diamantas nakon ostavke bivšeg komesara Martyja Makarya.
FDA Predlaže Korišćenje Postojeće Nauke za Ubrzanje Razvoja Genskih Terapija
Staff walk among the buildings at the the U.S. Food and Drug Administration (FDA) headquarters in Silver Spring, Maryland, November 5, 2009. REUTERS/Jason Reed
2. jun — Američka Agencija za hranu i lekove (U.S. Food and Drug Administration, FDA) predložila je da proizvođači ćelijskih i genskih terapija usmerenih na retke i životno ugrožavajuće bolesti mogu da koriste postojeća naučna saznanja kako bi ubrzali razvoj i pojednostavili regulatorne prijave.
Glavne tačke iz nacrta smernica:
- FDA u nacrtu objašnjava kako developeri mogu da se oslone na podatke o hemiji, proizvodnji i kontroli (chemistry, manufacturing and controls — CMC), kao i na prethodno stečeno nekliničko i kliničko znanje iz drugih relevantnih proizvoda.
- Prihvatljive informacije obuhvataju medicinske i naučne podatke koje stručna zajednica generalno prihvata, kao i praktična znanja stečena tokom razvoja i proizvodnje sličnih proizvoda i procesa.
- FDA navodi da bi takvo prethodno znanje moglo da pojednostavi podnošenje prijava, ubrza reviziju i skrate rokove razvoja proizvoda, posebno za retke i personalizovane terapije.
Kontekst i implikacije:
Ranije ove godine agencija je predstavila i novi okvir koji omogućava ubrzano odobravanje personalizovanih terapija za retke genetske bolesti, uključujući mogućnost oslanjanja na male, dobro kontrolisane studije kada klasična klinička ispitivanja nisu izvodljiva. Takvi pristupi ciljaju da pacijentima olakšaju brži pristup inovativnim lečenjima, uz zadržavanje bezbednosnih i efikasnosnih standarda.
Organizaciona pozadina:
FDA je bila izložena intenzivnoj javnoj kritici dok je komesar bio Marty Makary; on je podneo ostavku prošlog meseca nakon niza kontroverznih odluka i sukoba s proizvođačima lekova. Trajni naslednik još nije imenovan, a agencijom trenutno privremeno upravlja zamenik komesara za hranu Kyle Diamantas.
Mogući uticaj: Ako smernice budu usvojene, kompanije koje razvijaju genske i ćelijske terapije mogle bi brže da napreduju od faze razvoja do podnošenja regulatorne prijave, što bi potencijalno ubrzalo dolazak novih tretmana na tržište. To takođe može podstaći razmenu znanja između proizvođača i olakšati standardizaciju postupaka proizvodnje.
Izvor: Reuters (izveštavala Mariam Sunny iz Bengalurua; uređivao Sahal Muhammed)
Pomozite nam da budemo bolji.
