Studija iz Brna obuhvatila je 15 odraslih pacijenata sa Dravetovim i Lennox‑Gastautovim sindromom lečenih Finteplom između 2024. i 2025. godine. Klinička korist zabeležena je kod 13/15 pacijenata na 6 meseci, kod svih 9 procenjenih na 12 meseci i kod jednog na 24 meseca; najbolji odgovori zabeleženi su kod pacijenata sa Dravetovim sindromom (2 SF, 2 aSF). Redovnim kardiološkim nadzorom nisu otkrivene nove srčane abnormalnosti, a neželjeni efekti su bili pretežno blagi i upravljivi. Autori ocenjuju da ovakvi podaci mogu umanjiti zabrinutost oko bezbednosti i podstaći širu upotrebu fenfluramyna u teškim DEE.
EAN 2026: Fintepla pokazala kliničku korist i povoljan bezbednosni profil kod odraslih sa Dravetovim i LGS
Fintepla was first approved by the US Food and Drug Administration (FDA) on 25 June 2020 for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome. Credit: Piotr Swat / Shutterstock.com(Piotr Swat / Shutterstock.com)
Istraživači iz Centra za epilepsiju u Brnu (Češka) predstavili su 28. juna na 12. kongresu Evropske akademije za neurologiju (EAN) rezultate retrospektivne, jednocentrične opservacione studije o efikasnosti i bezbednosti leka Fintepla (fenfluramin) kod odraslih sa Dravetovim sindromom i Lennox‑Gastautovim sindromom (LGS).
Studija i učesnici
Studiju je predvodila Irena Doležalová i saradnici. Uključeno je 15 odraslih pacijenata koji su započeli terapiju fenfluraminom između januara 2024. i avgusta 2025. Među njima je bilo 9 pacijenata sa Dravetovim sindromom i 6 sa LGS. Svi pacijenti su bili izrazito rezistentni na terapiju — prethodno su koristili između 9 i 17 antiepileptika (ASM). Pri uvođenju Finteple svaki pacijent je istovremeno koristio između 2 i 5 drugih ASM.
Klinički ishodi
Svi pacijenti su imali kontrolnu procenu posle 6 meseci, devet pacijenata je ponovo procenjeno posle 12 meseci, a jedan pacijent je imao dodatnu procenu posle 24 meseca. Klinička korist (redukcija učestalosti ili teškog oblika napada) zabeležena je kod:
- 13 od 15 pacijenata na 6 meseci
- 9 od 9 procenjenih na 12 meseci
- 1 od 1 procenjenog na 24 meseca
Efikasnost je bila izraženija kod pacijenata sa Dravetovim sindromom: dva pacijenta su postala bez napada (seizure‑free, SF), a još dva su bila skoro bez napada (almost seizure‑free, aSF) nakon šest meseci. Nijedan pacijent sa LGS nije dostigao SF ili aSF status. Svi pacijenti koji su bili SF ili aSF na šest meseci zadržali su taj status i na 12 i 24 meseca.
Bezbednost i neželjeni događaji
U studiji je sprovođeno redovno kardiološko praćenje i nisu otkrivene nove srčane abnormalnosti tokom perioda praćenja. Ukupno 8 od 15 pacijenata prijavilo je terapijom pokrenute neželjene efekte (TEAE), koji su uključivali gastrointestinalne simptome, umor/somnolencu, smanjen apetit i gubitak težine, kao i promene u ponašanju. Većina neželjenih efekata bila je blaga ili umerena i bila je moguće kontrolisati kliničkim merama ili prilagodbom terapije.
Implikacije za praksu
Iako su smernice često klasifikovale Finteplu kao terapiju druge linije, autori i anketirani ključni stručnjaci (KOL) ukazuju da lek u praksi ponekad biva ređe propisivan nego tretmani treće linije, delom zbog zabrinutosti oko bezbednosti povezanih sa serotoninergijskim efektima fenfluramyna. Rezultati iz Brna ukazuju da, uz odgovarajuće kardiološko praćenje, fenfluramin može imati povoljan bezbednosni profil u teško lečivim, odraslim pacijentima sa DEE, posebno kod Dravetovog sindroma, gde je pokazao najveći terapeutski efekat u ovoj kohorti.
Širi kontekst
Prema bazi podataka kompanije GlobalData, postoji oko 14 registrovanih terapija za Dravetov sindrom, ali mnoge od njih ne obezbeđuju zadovoljavajuću kontrolu bolesti čak ni kada se koriste u kombinaciji. Autori navode da opservacione studije poput ove mogu pomoći u smanjenju zabrinutosti o bezbednosti i doprineti većoj upotrebi fenfluramyna u odgovarajućim pacijentima.
Izvor i napomena: Tekst je zasnovan na izveštaju objavljenom od strane Pharmaceutical Technology, brenda u vlasništvu GlobalData. Sadržaj je informativnog karaktera i ne predstavlja medicinski savet. Pre donošenja kliničkih odluka neophodno je konsultovati relevantne stručnjake i važeće smernice.
Pomozite nam da budemo bolji.
