Sanofi-jev Nexviazyme je u studiji faze III Baby-COMET ispunio primarni cilj — bebe sa IOPD lečene Nexviazyme-om bile su žive i bez invazivne ventilacije posle 52 nedelje. Studija je ostvarila i sve sekundarne ciljeve, uz prihvatljiv sigurnosni profil (infuziono reakcije 29,4%). Rezultati će biti predstavljeni 8.7.2026. u Firenci i podržaće prijavu za proširenje indikacije u SAD u drugoj polovini 2026.
Sanofi: Nexviazyme pokazao značajne rezultate kod beba sa infantilnim Pompeovim oboljenjem — korak ka proširenju indikacije
Sanofi's Pompe disease drug is already approved in infants after one year and older. Credit: Grand Warszawski / Shutterstock.com(Grand Warszawski / Shutterstock.com)
Sanofi-jev lek Nexviazyme (avalglukozidaza alfa) pokazao je obećavajuće rezultate u studiji faze III Baby-COMET, otvarajući put za moguće odobrenje za mlađu pedijatrijsku populaciju sa infantilnim početkom Pompeove bolesti (IOPD).
Ključni rezultati studije
U jednorukom, otvorenom ispitivanju (NCT04910776) Nexviazyme je ispunio primarni cilj: značajan udeo neprethodno lečenih pedijatrijskih učesnika uzrasta šest meseci i mlađih bio je živ i bez potrebe za invazivnom ventilacijom nakon 52 nedelje tretmana. Studija je takođe ostvarila sve sekundarne ciljeve, uključujući očuvanje stanja bez invazivne ventilacije u dobi od 12 i 18 meseci, kao i numerička poboljšanja u drugim merama napredovanja bolesti na 52 nedelje.
Bezbednost
Nexviazyme je bio dobro podnošljiv, sa bezbednosnim profilom u skladu sa ranije poznatim nalazima. Nisu zabeleženi ozbiljni neželjeni događaji koji su se javili nakon tretmana (TEAE), smrtni slučajevi niti prekidi terapije. Infuziono-asocirane reakcije su prijavljene kod 29,4% pacijenata i opisane su kao upravljive.
Mehanizam i značaj terapije
Nexviazyme je dizajniran da poboljša ulazak i preuzimanje enzima kisela alfa-glukozidaza (GAA) u ćelije, što može pomoći u uklanjanju viška glikogena koji se nakuplja u skeletnim i srčanim mišićima. To ima potencijal da uspori ili ublaži progresiju IOPD, najozbiljnijeg oblika Pompeove bolesti koji se brzo manifestuje tokom prvih meseci života.
Dr Priya Kishnani, šef odeljenja medicinske genetike na Duke University Medical Center, istakla je: "IOPD je razorno, brzo progresivno stanje koje se javlja u prvim danima ili nedeljama života, što čini ranu intervenciju ključnom za poboljšanje preživljavanja bez invazivne ventilacije. Studija Baby-COMET pokazuje potencijal Nexviazyme-a da podrži preživljavanje bez ventilatora kod dojenčadi, uz ohrabrujuće kardijalne i motoričke rezultate."
Sledeći koraci
Rezultati će biti predstavljeni 8. jula 2026. na 19. Međunarodnom kongresu o neuromišićnim bolestima u Firenci, Italija. Podaci iz Baby-COMET studije poslužiće i za regulatornu prijavu za proširenje indikacije u SAD, planiranu za drugu polovinu 2026. godine.
Kontekst
Nexviazyme je već odobren u više zemalja za lečenje osoba sa Pompeovom bolešću, pri čemu su indikacije različite po državama. U SAD je odobren 2021. za lečenje kasnog oblika Pompeove bolesti (LOPD) kod pacijenata starijih od jedne godine. Na tržištu je ograničen broj terapijskih opcija za Pompeovu bolest; u SAD su trenutno dostupna četiri leka zasnovana na terapiji zamenom enzima ili kombinacijama sa stabilizatorima.
Napomena: Baby-COMET je jednoruka, otvorena studija bez kontrolne grupe, što je važno imati u vidu pri tumačenju rezultata i prilikom regulatorne evaluacije.
Pomozite nam da budemo bolji.
