Evropska komisija odobrila je Itvisma (onasemnogene abeparvovec) kompanije Novartis za lečenje pacijenata sa 5q spinalnom mišićnom atrofijom (SMA) koji imaju bi-allelnu mutaciju u genu SMN1. Odobrenje obuhvata decu od dve godine i starije, tinejdžere i odrasle, čime Itvisma postaje jedina terapija zamenom gena trenutno odobrena za tako široku populaciju u Evropskoj uniji.
Šta je Itvisma?
Itvisma je genska terapija zasnovana na AAV9 vektoru koja dostavlja funkcionalnu kopiju gena SMN1, čiji nedostatak uzrokuje SMA. Terapija se primenjuje jednokratno intratekalnom, fiksnom dozom i ne zahteva prilagođavanje doze prema starosti ili telesnoj težini.
Klinički podaci koji podržavaju odobrenje
Odobrenje se zasniva na podacima iz registracionog STEER ispitivanja, uz dopunjujuće rezultate iz faze IIIb STRENGTH i faze I/II STRONG studija. U STEER studiji, Itvisma je dovela do statistički značajnog poboljšanja od 2,39 poena na Hammersmith Functional Motor Scale, a taj dobitak je održan tokom 52 nedelje praćenja.
Studije STEER i STRENGTH zabeležile su klinički značajne koristi kako kod pacijenata koji su ranije primali terapiju, tako i kod onih koji su bili terapijski naivni.
Bezbednost i najčešći neželjeni efekti
Među najčešće prijavljenim neželjenim efektima su infekcija gornjih disajnih puteva, povišena telesna temperatura, povraćanje, glavobolja i povišeni jetreni enzimi. Kao i kod svih genskih terapija, praćenje funkcije jetre i opšteg kliničkog statusa pacijenta je važno nakon primene.
"Ovo odobrenje predstavlja važnu prekretnicu za ljude koji žive sa SMA. Sa Itvismom idemo dalje kako bismo proširili pristup jednokratnoj terapiji zamenom gena za stariju decu, tinejdžere i odrasle — potencijalno rešavajući dugogodišnje neispunjene potrebe pacijenata", rekao je Patrick Horber, predsednik Novartis International.
Licenciranje i kontekst
Novartis poseduje ekskluzivne globalne licence koje se odnose na intravensku i intratekalnu primenu AAV9 zasnovanih genskih terapija za SMA. Dodatno, kompanija je u martu 2026. dobila i američko odobrenje za drugi proizvod (Cosentyx) u indikaciji za juvenilne pacijente sa hidradenitis suppurativa, što pokazuje nastavak širenja portfolija terapija u oblasti neuromišićnih i inflamatornih bolesti.
Zaključak: Odobrenje Itvisme za širu populaciju pacijenata sa 5q SMA predstavlja značajan napredak u lečenju ove retke, ali teške bolesti. Jednokratna primena, dokazana klinička korist i mogućnost primene kod starijih grupa pacijenata čine ovu odluku važnom za pacijente i kliničare u EU.
