Ukratko: FDA je odobrila Orzeyful (oveporexton), prvi oralni lek koji aktivira oreksinski put i leči biološki uzrok narkolepsije tip 1. Studije sa više od 270 pacijenata pokazale su poboljšanu dnevnu budnost i smanjenje epizoda katapleksije u odnosu na placebo. Lek se uzima dvaput dnevno, a DEA procenjuje njegov potencijal za zloupotrebu; Takeda razvija i druge oreksinske molekule za slične poremećaje sna.
FDA Odobrila Orzeyful — Prvi Lek Koji Cilja Uzrok Narkolepsije Tip 1
—F.J. Jimenez—Getty Images
Nagla pospanost danju i nenamerno zaspivanje često se smatraju posledicom nedostatka sna, ali su to i ključni simptomi medicinskog stanja zvanog narkolepsija. Sada je, po prvi put, odobren lek koji deluje na biološki uzrok jedne vrste narkolepsije.
Šta je odobreno? 5. avgusta Američka uprava za hranu i lekove (FDA) odobrila je Orzeyful (oveporexton) — oralni lek koji aktivira oreksinski put u mozgu, ključan za regulaciju ciklusa sna i budnosti. Orzeyful je odobren za lečenje narkolepsije tip 1.
Kako deluje? Oreksin je neurotransmiter koji pomaže mozgu da održava budnost. Kod narkolepsije tip 1, oreksinski sistem je disfunkcionalan, što dovodi do nenadanih epizoda pospanosti i katapleksije (gubitka mišićnog tonusa). Orzeyful aktivira oreksinski put i pomaže obolelima da ostanu budni tokom dana i imaju manje epizoda katapleksije.
Podaci iz studija
Odobrenje se zasniva na dvema studijama koje je Takeda podnela FDA, u kojima je učestvovalo više od 270 pacijenata sa narkolepsijom. U odnosu na placebo, pacijenti koji su uzimali Orzeyful u obliku tablete dva puta dnevno pokazali su značajno bolje zadržavanje budnosti i manje epizoda katapleksije, kao i poboljšanja u obrascima noćnog sna i smanjenju halucinacija.
Bezbednost i regulatorne procene
Zbog poboljšanja simptoma, Orzeyful je trenutno predmet revizije od strane Drug Enforcement Administration (DEA) radi procene potencijala za zloupotrebu. Julie Kim, predsednica i izvršna direktorka Takede, izjavila je za TIME da očekuje klasifikaciju Schedule IV, što ukazuje na relativno nizak rizik od zavisnosti.
Razvoj leka i naredni koraci
Razvoj Orzeyfula trajao je oko 15 godina i uključivao je tehničke izazove. Rane verzije koje su stimulisale oreksinski put zahtevale su kontinuiranu IV infuziju, a jedna ranija oralna formulacija je pokazala potencijalne abnormalnosti jetre u laboratorijskim testovima, zbog čega je povučena iz razvoja. Orzeyful je izabran zbog boljeg profila bezbednosti i dizajna molekula koji omogućava veću potentnost uz manje neželjenih efekata.
Takeda takođe razvija druge oreksinske molekule namenjene narkolepsiji tip 2 i idiopatskoj hipersomniji, kao i potencijalno širem spektru poremećaja spavanja. Kompanija ističe mogućnost primene u drugim stanjima povezanima sa poremećajem sna, ali su potrebne dodatne studije.
Važno za pacijente: Orzeyful je odobren samo za narkolepsiju tip 1. Pacijenti treba da se konsultuju sa neurologom ili specijalistom za poremećaje sna pre započinjanja lečenja i da prate preporuke za doziranje i bezbednosne mere.
Procene govore da oko 200.000 ljudi u SAD i približno 3 miliona širom sveta živi sa narkolepsijom, što čini ovaj napredak značajnim za veliki broj obolelih.
Pomozite nam da budemo bolji.
