Eksperimentalna CAR T-ćelijska terapija usmerena protiv glicoproteina GPC3 dovela je do potpune regresije metastatskog hepatoblastoma kod trogodišnjeg dečaka rezistentnog na hemoterapiju. Dete je primilo dve doze 15.21.GPC3-CAR T-ćelija koje koekspresuju IL-15 i IL-21 i ostalo je bez znaka bolesti najmanje 12 meseci. Studija, objavljena u The New England Journal of Medicine, naglašava da remisija nije bila praćena sistemskim toksičnim efektima, ali je potrebno dalje praćenje i šira ispitivanja.
Trogodišnji dečak bez znakova hepatoblastoma nakon dve doze eksperimentalne CAR T terapije
Baylor College of MedicineCredit: google maps
Trogodišnji dečak sa metastatskim hepatoblastomom koji nije reagovao na standardnu hemoterapiju postigao je potpunu regresiju bolesti nakon dve infuzije eksperimentalnih CAR T-ćelija, navodi se u studiji objavljenoj 9. septembra u časopisu The New England Journal of Medicine.
Pacijent, čije ime nije objavljeno, bio je ranije lečen sa tri linije hemoterapije, podvrgnut je kompletnoj resekciji primarnog tumora u levom režnju jetre (dimenzije 11,2 × 9,6 × 7,1 cm) i dve metastazektomije pluća. Nakon poslednje operacije bolest je brzo relapsirala, pa je dete uključeno u kliničko ispitivanje CARE (Chimeric Antigen Receptor Expressed in T-Cells for Pediatric Solid Tumors) koje sponzoriše Baylor College of Medicine.
U okviru studije dete je primilo dve doze 15.21.GPC3-CAR T-ćelija — CAR T-ćelija specifičnih za glicoprotein GPC3 koje koekspresuju interleukin-15 (IL-15) i interleukin-21 (IL-21). Nakon prve infuzije zabeležen je parcijalni odgovor, a posle druge infuzije, uz isključenje linfo-deplecije, snimanje je pokazalo nestanak metastatske bolesti uz prisutno ožiljno tkivo. Dete je ostalo bez znakova bolesti najmanje 12 meseci.
stock image of chimeric antigen receptorsCredit: getty
„Ovaj slučaj pokazuje da se održiva potpuna remisija kod pacijenta sa solidnim tumorom otpornim na hemoterapiju može postići u ambulantnom režimu bez sistemskih toksičnih efekata,“ navodi se u izveštaju prvog autora dr Davida Steffina iz Texas Children's i Baylor College of Medicine.
Istraživanje su sprovodile timovi iz više američkih centara, uključujući Baylor College of Medicine, Fred Hutchinson Cancer Center, Texas Children's Hospital, Houston Methodist Research Institute i Seattle Children's Hospital.
Dodatni kontekst i oprez
Hepatoblastom je najčešći oblik raka jetre kod dece i najčešće pogađa decu mlađu od tri godine, prema National Cancer Institute. Iako su rezultati ovog slučaja veoma ohrabrujući, radi se o jednom pacijentu uključenom u ranu fazu kliničkog ispitivanja. Potrebna su dalje klinička ispitivanja i duže praćenje većeg broja pacijenata kako bi se utvrdila sigurnost i efikasnost ove terapije pre nego što postane široko dostupna.
Zaključak: Eksperimentalna GPC3-specifična CAR T terapija koja koekspresuje IL-15 i IL-21 pokazala je impresivan rezultat kod jednog teško lečivog slučaja hepatoblastoma — bez sistemskih toksičnih efekata i u ambulantnim uslovima — ali su potrebna dodatna ispitivanja.
Pomozite nam da budemo bolji.
