Addition Therapeutics je izašao iz tajnosti sa 100 miliona dolara kako bi razvio novu generaciju genskih terapija zasnovanu na lipidnim nanočesticama i RNK‑vezanom enzimu koji prepisuje RNK u DNK. Kompanija tvrdi da ovaj pristup može biti sigurniji, trajniji i jeftiniji od konvencionalnih virusnih vektora i nekih CRISPR‑metoda. U partnerstvu sa Gates Foundation rade na mogućem tretmanu koji bi trajno podsticao proizvodnju zaštitnih antitela protiv HIV‑a. Addition je osnovan 2021. i ima podršku nekoliko vodećih investitora.
Addition Therapeutics: 100 miliona dolara za novu generaciju, jeftinije i trajnije genske terapije
Biotehnološki startap Addition Therapeutics izašao je iz faze tajnosti sa 100 miliona dolara u Series A rundi kako bi razvio novu kategoriju genskih terapija namenjenih retkim i hroničnim bolestima. Kompanija potiče iz istraživanja na Univerzitetu Kalifornije, Berkeley (UC Berkeley) i tvrdi da njena tehnologija rešava ključne nedostatke postojećih pristupa.
Zašto je potreban novi pristup
Dosadašnje genske terapije često koriste viruse (npr. AAV) za isporuku genetskog materijala ili alate za uređivanje gena poput CRISPR‑a. Ti pristupi su pokazali velike uspehe kod pojedinih retkih bolesti, ali imaju ograničenja: visoke troškove proizvodnje, ograničeni broj pacijenata kojima terapija odgovara, rizik od imunoloških reakcija zbog viralnih vektora, ograničenost trajnosti efekta i potencijal za neželjene, "off‑target" izmene kod uređenja gena.
Tehnologija Addition Therapeutics
Addition koristi lipidne nanočestice (LNP) za prenos specifične vrste RNK koja je povezana sa specijalizovanim enzimom. Kada LNP uđu u ciljane ćelije, enzim prepisuje RNK u DNK, a nastali DNK se usmerava ka određenoj regiji genoma ćelije. Prema kompaniji, taj pristup bi mogao da omogući sigurnije, trajnije i jeftinije terapije u poređenju sa konvencionalnim virusnim vektorima i nekim oblicima genetskog uređivanja.
„Veoma je teško i skupo razviti terapije, a populacija pacijenata kojoj one mogu pomoći je često relativno mala“, rekao je Ron Park, izvršni direktor Addition‑a. „Naš cilj je napraviti pristup koji je održiviji i primenjiviji na širi spektar bolesti."
Francine Gregoire, naučna direktorka kompanije, ističe da LNP‑bazirana isporuka RNK‑vezanog enzima može smanjiti imunogenost u poređenju sa virusnim vektorima i omogućiti skalabilniju proizvodnju.
Primer primene: HIV
Jedan od javno objavljenih projekata je saradnja sa Gates Foundation na razvoju pristupa koji bi mogao da stimulusira organizam da produži ili trajno proizvodi zaštitna antitela protiv HIV‑a. Kompanija smatra da bi takav proizvod bio koristan kako za osobe s visokim rizikom od zaraze, tako i potencijalno za ljude koji već žive sa hroničnom infekcijom.
Finansiranje i pipeline
U rundu su uložili investitori uključujući SR One, Pivotal Life Sciences i Abingworth. Addition je osnovan 2021. i navodi da ima više programa u pipeline‑u koje finansiraju i sporazumi o istraživanju sa neimenovanim farmaceutskim partnerima. Kompanija nije javno navela sve ciljne bolesti.
Šta treba pratiti
- Klinički podaci koji potvrđuju trajnost i bezbednost novog pristupa.
- Skalabilnost proizvodnje LNP‑ova i troškovi u poređenju sa postojećim terapijama.
- Koji će se dodatni indikacije javno objaviti i da li će se proširiti na češće, globalno reprezentativne bolesti.
Additionovo obećanje je značajno: ukoliko tehnologija zaista bude sigurnija, trajnija i jeftinija, mogla bi da promeni komercijalni i klinički model za genske terapije i proširi njihov domet ka većim grupama pacijenata.
Pomozite nam da budemo bolji.
