Jaguar Gene Therapy je završio doziranje pacijenata u I kohorti prvog kliničkog ispitivanja JAG201, genske terapije za SHANK3 haploinsuficijenciju (Phelan-McDermid sindrom). Studija je otvorenog tipa, sa postepenim povećavanjem doze, i prelazi u II kohortu, gde su dve osobe već dozirane. Do sada nisu zabeleženi lečenjem povezani ozbiljni neželjeni događaji, a posmatraju se rani znaci poboljšanja u motorici, kogniciji i komunikaciji. Završetak doziranja u II kohorti očekuje se do drugog kvartala 2026. godine.
Jaguar Gene Therapy Završio Doziranje I Kohorte U Kliničkom Ispitivanju JAG201 Za SHANK3
JAG201 is a one-time gene replacement therapy using an AAV9 vector delivering a functional SHANK3 minigene to neurons. Credit: Antonio Marca / Shutterstock.com.(Antonio Marca / Shutterstock.com.)
Biotehnološka kompanija Jaguar Gene Therapy završila je doziranje pacijenata u I kohorti prvog kliničkog ispitivanja JAG201, genske terapije namenjene lečenju haploinsuficijencije gena SHANK3, koja je vodeći monogeni uzrok Phelan-McDermid sindroma i povezanih poremećaja iz autističnog spektra.
Detalji studije
Otvoreni, multi-centarski studij sa povećavanjem doze procenjuje bezbednost, podnošljivost i kliničku aktivnost JAG201. Ispitivanje je napredovalo u II kohortu, pri čemu su već dve osobe dozirane, a Jaguar očekuje završetak regrutacije i doziranja u II kohorti do drugog kvartala 2026. godine.
Do sada nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji povezani sa terapijom niti toksikosti koje ograničavaju dozu. Rani znaci kliničkih poboljšanja zabeleženi su u više oblasti neuro-razvoja, uključujući motoričke veštine, kognitivne funkcije, socijalnu interakciju i komunikaciju.
Šta je SHANK3 haploinsuficijencija
Haploinsuficijencija SHANK3 javlja se kada je jedna kopija gena izbrisana ili nosi patogenu varijantu, što smanjuje proizvodnju važnog proteina potrebanog za normalnu sinaptičku funkciju i razvoj mozga. Klinički se ovo stanje često dijagnostikuje kao Phelan-McDermid sindrom.
O terapiji JAG201
JAG201 je jednokratna genska terapija zasnovana na adeno-asociranom vektoru serotipa 9 (AAV9) koji dostavlja funkcionalni SHANK3 minigen direktno neuronima u centralnom nervnom sistemu. Terapija se primenjuje unilateralnom intrakerebroventrikularnom injekcijom i ima za cilj obnavljanje sinaptičke funkcije važnih za neuro-razvoj i očuvanje ključnih sposobnosti.
Program se sprovodi na osnovu ekskluzivne licence Broad Institute-a pri MIT i Harvardu. Ispitivanja se trenutno izvode u vodećim centrima u SAD, uključujući Boston Children’s Hospital, Rush University u Čikagu i Seaver Autism Center na Icahn School of Medicine at Mount Sinai u Njujorku, uz planirano dodavanje novih lokacija.
Regulatorni status i podrška
JAG201 je dobio oznaku za retke pedijatrijske bolesti od američke Agencije za hranu i lekove (FDA). Ta oznaka može omogućiti kompaniji podobnost za vaučer za prioritetni pregled ukoliko terapija dobije odobrenje, što predstavlja važan regulatorni podsticaj za razvoj lečenja retkih bolesti.
Joe Nolan, izvršni direktor Jaguar Gene Therapy: Doziranje prvih pet pacijenata predstavlja značajnu prekretnicu za kompaniju i za zajednicu obolelih od Phelan-McDermid sindroma. Nastavljamo saradnju sa vodećim kliničarima i organizacijama za podršku kako bismo dalje procenili potencijal ove jedinstvene genske terapije.
Jaguar Gene Therapy ističe zahvalnost podršci udruženja CureSHANK i Phelan-McDermid Syndrome Foundation. Izvor informacija je izveštaj Clinical Trials Arena (GlobalData). Sadržaj je predstavljen u informativne svrhe i ne zamenjuje stručni medicinski savet.
Pomozite nam da budemo bolji.
