FDA je odobrila Casgevy, prvu gensku terapiju za decu sa srpastom anemijom stariju od dve godine. Terapija koristi autologne hematopoetske matične ćelije i daje se kao jednokratna intravenska infuzija. U studiji kod dece od 5 do 11 godina, 8 od 9 evaluabilnih pacijenata zavisnih od transfuzija (TDT) ostalo je bez transfuzija 12 meseci. Odobrenje otvara novu opciju lečenja uz potrebu za dugoročnim nadzorom.
Proboj u lečenju: FDA odobrila Casgevy — prvu gensku terapiju za decu sa srpastom anemijom
Američka Uprava za hranu i lekove (FDA) odobrila je Casgevy, prvu gensku terapiju namenjenu deci starijoj od dve godine koja boluju od srpaste anemije (sickle cell disease).
Šta je Casgevy? Casgevy je genska terapija koja koristi autologne hematopoetske (krvotvorne) matične ćelije pacijenta i daje se kao jednokratna intravenska infuzija. Terapija za cilj ima trajnu promenu u krvotvornim ćelijama koja može umanjiti simptome i komplikacije bolesti.
Podaci iz kliničkog ispitivanja
Pre odobrenja sprovedeno je kliničko ispitivanje u kojem je Casgevy primenjen na 15 dece uzrasta od 5 do 11 godina. U saopštenju FDA navodi se da je "osam od devet pacijenata koji su bili evaluabilni po efikasnosti kod TDT-a postiglo nezavisnost od transfuzija u trajanju od 12 uzastopnih meseci". Ovde se TDT odnosi na pacijente zavisne od transfuzija.
Zašto je to važno? Srpasta anemija obično se otkriva pri rođenju i karakteriše je neželjeno oblikovanje crvenih krvnih zrnaca koja mogu zapinjati u malim krvnim sudovima, izazivajući bolne krize i ozbiljne komplikacije. Mnogi pacijenti imaju nizak nivo hemoglobina i zahtevaju redovne transfuzije; terapija koja smanjuje potrebu za transfuzijama može značajno poboljšati kvalitet života dece i njihovih porodica.
"Pediijatrijski pacijenti već od dve godine života sada mogu da dobiju dodatnu, ključnu opciju lečenja za ove ozbiljne, po život opasne bolesti," rekao je Karim Mikhail, v.d. direktora Centra za procenu i ispitivanje bioloških lekova (CBER).
Bezbednost i nadzor FDA je ocenila dostupne podatke o bezbednosti i efikasnosti prilikom donošenja svog odluke. Kao i kod svih genskih terapija, neophodno je dugoročno praćenje pacijenata radi praćenja trajnosti efekta i mogućih neželjenih reakcija. Lekari specijalisti će procenjivati koje su deca kandidati za ovu proceduru i pratiti ih nakon primene terapije.
Zaključak Odobrenje Casgevy predstavlja značajan korak u lečenju srpaste anemije kod dece i otvara novu opciju za pacijente koji su ranije imali ograničene terapijske izbore. Roditelji i staratelji treba da se konsultuju sa hematolozima i centrima za gensku terapiju kako bi dobili tačne informacije o dostupnosti i postupku lečenja.
Izvor: FDA / CDC / saopštenje proizvođača
Pomozite nam da budemo bolji.
