FDA je proširila odobrenje za gensku terapiju Casgevy kompanije Vertex, čime je tretman sada dostupan deci od dve godine sa naslednim poremećajima krvi, uključujući srpastu anemiju. U ispitivanju dece od 5 do ispod 12 godina, svih 8 ocenjenih pacijenata nije imalo teške vaso-okluzivne krize najmanje 12 meseci. Kod beta talasemije, 8 od 9 dece postiglo je nezavisnost od transfuzija (medijan 20,1 mesec). FDA je ubrzala proces odobrenja kroz program Komisijera, izdavši odluku za 53 dana.
FDA Odobrila Gensku Terapiju Casgevy Za Srpastu Anemiju Kod Dece Od Dve Godine
FILE PHOTO: A sign hangs in front of the world headquarters of Vertex Pharmaceuticals in Boston, Massachusetts, U.S., October 23, 2019. REUTERS/Brian Snyder/File Photo
Američka Uprava za hranu i lekove (FDA) proširila je odobrenje za gensku terapiju Casgevy kompanije Vertex Pharmaceuticals, čime je tretman sada dostupan i deci starih od dve godine sa naslednim poremećajima krvi, uključujući srpastu anemiju. Ovo je prvi put da je jedna genska terapija za ovu indikaciju odobrena za tako malu decu.
Casgevy je jednokratna terapija zasnovana na sopstvenim matičnim ćelijama pacijenta (autologna transplantacija matičnih ćelija) koja ima za cilj da trajno smanji komplikacije povezanih sa srpastom anemijom i transfuzijom zavisnom beta talasemijom. Ranije je bila odobrena za pacijente uzrasta 12 i više godina.
Ključni podaci iz kliničkih ispitivanja
Srpasta anemija: U ispitivanju dece uzrasta od 5 do ispod 12 godina, svih osam ocenjenih pacijenata nije imalo teške vaso-okluzivne krize niti jake bolne epizode najmanje 12 uzastopnih meseci u prvih 24 meseca nakon infuzije.
Beta talasemija: Kod dece sa transfuzionom zavisnom beta talasemijom, osam od devet ocenjenih pacijenata postiglo je nezavisnost od transfuzija tokom najmanje 12 uzastopnih meseci; medijan trajanja nezavisnosti bio je 20,1 mesec.
Brzo odobrenje: FDA je dodelila odobrenje za 53 dana nakon podnošenja prijave koristeći program Commissioner's National Priority Voucher, novi brzi postupak koji skraćuje vreme pregleda za prioritetne prijave.
Napomena o bezbednosti i ograničenjima: Rezultati su ohrabrujući, ali se zasnivaju na ograničenom broju pacijenata i relativno kratkom praćenju u ovoj uzrasnoj grupi. Dugoročna efikasnost i bezbednost kod dece mlađe od 12 godina zahteva dalji nadzor i dodatne podatke.
Dostupne alternative
Druga dugoročna rešenja za srpastu anemiju uključuju transplantaciju koštane srži (koja zahteva kompatibilnog davaoca) i lek hidroksiureju. Genska terapija može predstavljati alternativu za pacijente koji nemaju pogodnog davaoca ili ne podnose dugotrajne transfuzije.
Izveštavanje: Puyaan Singh u Bengaluru; uređivanje: Vijay Kishore. (Reuters)
Pomozite nam da budemo bolji.
