Affinia Therapeutics je dobila orphan drug oznaku od FDA za AFTX-201, gensku terapiju namenjenu BAG3-povezanoj dilatativnoj kardiomiopatiji. Terapija se daje jednom intravenoznom infuzijom i trenutno se ispituje u Fazi I/II studije UPBEAT u SAD i Kanadi. Orphan status može doneti poreske olakšice, oslobađanje od taksi i potencijalnu tržišnu ekskluzivnost. Affinia je u oktobru 2025. prikupila 40 miliona USD za dalji razvoj programa.
Affinia Therapeutics Dobila FDA Orphan Drug Oznaku Za Gensku Terapiju AFTX-201 Za BAG3 DCM
AFTX-201 uses a functional BAG3 transgene and Affinia’s proprietary capsid for targeted
Affinia Therapeutics dobila je orphan drug oznaku od američke Agencije za hranu i lekove (FDA) za AFTX-201 — eksperimentalnu gensku terapiju namenjenu lečenju BAG3-povezane dilatativne kardiomiopatije (DCM).
O terapiji
AFTX-201 se daje kroz jednu intravenoznu infuziju i sadrži funkcionalni BAG3 transgen. Terapija koristi vlasnički, inženjerski kapsid kompanije Affinia, dizajniran za usmerenu isporuku u srčano tkivo pri nižim dozama nego neke tradicionalne genske terapije, što može poboljšati bezbednost i efikasnost.
Kliničko ispitivanje UPBEAT
Trenutno se AFTX-201 ispituje u kliničkoj studiji Faze I/II pod nazivom UPBEAT, koja se sprovodi u SAD i Kanadi. Studija regrutuje odrasle učesnike starosti 18–55 godina koji su dijagnostikovani sa BAG3 DCM i imaju smanjenu sposobnost obavljanja svakodnevnih fizičkih aktivnosti zbog srčanog zatajenja.
Hideo Makimura, glavni medicinski direktor Affinia Therapeutics, izjavio je: "Dobijanje oznake orphan drug, pored nedavne fast track oznake od FDA, predstavlja važan korak za program AFTX-201. AFTX-201 je dizajniran da cilja osnovni uzrok BAG3 DCM, a mi nastavljamo sa regrutacijom u UPBEAT studiji kako bismo ubrzali napredak ka potencijalnoj terapijskoj opciji za osobe koje žive sa ovom bolešću."
Šta znači orphan drug oznaka?
Orphan drug oznaka od FDA pruža podršku razvoju lekova za retke bolesti i može doneti podsticaje kao što su poreske olakšice, oslobađanje od plaćanja korisničkih taksi i mogućnost tržišne ekskluzivnosti ukoliko terapija dobije odobrenje. Ove pogodnosti mogu ubrzati dalji razvoj i dostupnost leka.
BAG3-povezana DCM nastaje usled genetskih promena koje smanjuju proizvodnju BAG3 proteina u srčanim mišićnim ćelijama. Prema objavljenoj literaturi, ovaj tip DCM čini približno 2,3%–3,6% svih slučajeva dilatativne kardiomiopatije globalno.
U oktobru 2025. Affinia Therapeutics je prikupila 40 miliona USD u Series C rundi finansiranja, koju je predvodio New Enterprise Associates, što dodatno podržava razvoj AFTX-201.
Napomena za zainteresovane pacijente: UPBEAT studija aktivno regrutuje učesnike. Osobe koje ispunjavaju kriterijume treba da se obrate istraživačkim centrima uključenim u studiju radi dodatnih informacija.
Pomozite nam da budemo bolji.
