Sensorion je objavio šestomesečno ažuriranje kohorte 2 ispitivanja Audiogene za SENS-501. Rani pozitivni pomaci u audiometriji kod dva od tri pacijenta koji su primili višu dozu ostali su vidljivi i nakon šest meseci, što podržava dozo-odgovoran obrazac viđen i u kohorti 1. Svi učesnici iz faze eskalacije doze dobro su podneli intra-koklearnu proceduru bez ozbiljnih neželjenih događaja, a kompanija razmatra dodatni nivo doze uz konsultacije regulatora.
Sensorion: Pozitivni Šestomesečni Rezultati Audiogene Ispitivanja Genske Terapije SENS-501
The trial is designed to assess the intra-cochlear SENS-501 injection for otoferlin gene-mediated hearing loss in infants. Credit: Rust Video / Shutterstock.com.(Rust Video / Shutterstock.com.)
Sensorion je objavio šestomesečno ažuriranje iz kohorte 2 faze I/II kliničkog ispitivanja Audiogene, koje procenjuje SENS-501 — gensku terapiju za kongenitalnu gluhoću usled nedostatka otoferlina.
Ključni rezultati
Nedavni podaci pokazuju da su rani pomaci u pure-tone audiometriji, uočeni u trećem mesecu kod dva od tri pacijenta koji su primili višu dozu SENS-501 (kohorta 2), ostali prisutni i na šestomesečnom pregledu. Ovo odgovara ranijim zapažanjima iz kohorte 1, gde su znakovi aktivacije auditivnih putanja registrovani pri nižoj dozi, što ukazuje na očigledan dozo-odgovoran odnos između dve kohorte.
Bezbednost i tolerancija
Prema kompaniji, svih šest učesnika iz faze eskalacije doze (kohorta 1 i 2) dobro je podnelo hiruršku i intra-koklearnu primenu terapije. Nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji niti drugi značajniji neželjeni efekti tokom posmatranog perioda.
Dizajn ispitivanja i dalje planovi
Ispitivanje procenjuje efikasnost, bezbednost i podnošljivost intra-koklearne injekcije SENS-501 kod dece starih od 6 do 31 mesec. Studija obuhvata dve dozirne kohorte, nakon kojih sledi proširenje sa grupom koja će primiti odabranu dozu. Primarni krajni cilj u fazi eskalacije je bezbednost, dok će auditivni moždani odgovor (ABR) biti glavni kriterijum efikasnosti u proširenju.
Sensorion takođe evaluira razvijen sistem dostave po pitanju kliničke bezbednosti i jednostavnosti upotrebe. Kompanija razmatra uvođenje trećeg nivoa doze i planira konsultacije sa regulatornim vlastima pre donošenja odluke.
Amit Munshi, predsednik upravnog odbora i vršilac dužnosti generalnog direktora Sensoriona: "Podaci iz Audiogene potvrđuju ključne komponente naše platforme za gensku terapiju — od hirurške dostave i bezbednosti do eskalacije doze i posmatranja dozo-odgovornog odnosa. Ovo iskustvo i partnerstva sa kliničkim centrima i regulatorima povećavaju naše poverenje u napredovanje SENS-601, potencijalnog prvog programa genske terapije za GJB2-povezanu gluhoću."
Dodatne informacije
U februaru 2025. Data Monitoring Committee (DMC) dao je povoljno mišljenje za nastavak Audiogene faze I/II za program SENS-501. Izvori izveštaja: Hospital Management (GlobalData).
Napomena: Ovaj tekst služi isključivo u informativne svrhe. Pre donošenja medicinskih odluka neophodno je konsultovati stručnjake.
Pomozite nam da budemo bolji.
