Michelle Williams je nakon meseci pogoršanja i početnih propusta u dijagnostici konačno dobila tačnu dijagnozu: imunokompleksno membranoproliferativni glomerulonefritis (IC‑MPGN). Nakon neefikasnog početnog lečenja i dodatnih ispitivanja otkriveni su imunološki depoziti u bubrezima. Uključila se u kliničko ispitivanje pegcetacoplana (Empaveli) i brzo je reagovala, a lek je kasnije dobio FDA odobrenje za IC‑MPGN. Danas živi normalnije, sa manje otoka i lekova.
Majka dobila odgovore i novi lek: Retka bubrežna bolest IC‑MPGN i terapija koja je promenila život
Michelle Williams with her husband and children. / Credit: Michelle Williams
Michelle Williams je mesecima imala povišen krvni pritisak, otoke i umor — ali na početku nije bila ozbiljno shvaćena. Nakon nekoliko neuspelih pregleda i serije biopsija, konačno je dobila tačnu dijagnozu: imunokompleksno membranoproliferativni glomerulonefritis (IC‑MPGN), retka bubrežna bolest povezana sa imunim sistemom.
Put do dijagnoze
U početku je njen lekar preporučio promene u načinu života, ali simptomi su se pogoršavali: oticanje stopala, sve veći broj buđenja zbog odlaska u toalet, rastući pritisak i otoci na nogama. Kada ju je nefrolog u junu 2023. uputio da se vrati za šest meseci, Williams je osećala da ne može da čeka i sama je zatražila pomoć u Cleveland Clinic.
Nakon niza ispitivanja i biopsija koštane srži i bubrega utvrđene su abnormalnosti koje su prvo ukazivale na multipli mijelom — zbog čega je primila hemioterapiju i imunoterapiju. Međutim, kada se stanje nije popravilo, lekari su nastavili ispitivanja i otkrili kompleksne imunološke depozite u bubrezima, što je dovelo do konačne dijagnoze IC‑MPGN.
Šta je IC‑MPGN?
IC‑MPGN (imunokompleksno membranoproliferativni glomerulonefritis) je veoma redak oblik glomerulonefritisa. Prema procenama, javlja se kod otprilike 1–4 osobe na milion. Kod većine pacijenata uzrok nije poznat; najčešći simptomi su otoci i izrazit umor, a često se dijagnoza postavlja tek kada simptomi postanu ozbiljni.
Michelle Williams and her husband. / Credit: Michelle Williams
Prekretnica: eksperimentalna terapija
Do 2025. godine nije postojalo specifično efikasno lečenje za IC‑MPGN — standard su bili steroidi, imunosupresivi i ponekad hemioterapija, koji su ublažavali simptome ali nisu zaustavljali napredovanje bolesti. U novembru 2024. Williams je dobila poziv da učestvuje u kliničkom ispitivanju lekа pegcetacoplana. Uključenje u studiju počelo je februara 2025. i promena je bila brza: već nakon nekoliko meseci primetno poboljšanje.
Nakon uspešnog kliničkog ispitivanja, pegcetacoplan je postao prvi lek koji je dobio odobrenje FDA za lečenje IC‑MPGN i dostupan je pod brendom Empaveli. Lek cilja specifične mehanizme imunog odgovora, što je omogućilo lekarima da smanje ili ukinu neke od prethodnih, manje ciljanih terapija.
Rezultat za pacijentkinju
„Odmah smo videli promenu. Vratila sam se svojoj borbenoj prirodi. Osećala sam da sam povratila slobodu,“
Posle više od godinu dana na terapiji Williams se značajno oporavila: otoci su nestali, broj lekova se smanjio, a svakodnevni život postao normalniji. Nefrolog Dr Jagmeet Dhingra i drugi specijalisti i dalje prate njeno stanje, ali kontrole su ređe jer je odgovor na terapiju dobar.
Šta ovo znači za druge pacijente
Odobrenje pegcetacoplana predstavlja važnu prekretnicu za obolele od IC‑MPGN: po prvi put postoji ciljano, dokazano lečenje koje može dovesti do remisije i smanjiti potrebu za agresivnim imunosupresivnim terapijama. Ipak, zbog retkosti bolesti i kompleksnosti slučajeva neophodan je individualan pristup i pažljivo praćenje.
Napomena: Ovaj članak sumira slučaj jedne pacijentkinje i pregled trenutnih terapijskih dostignuća. Specifične medicinske odluke treba donositi u konsultaciji sa nefrologom ili drugim stručnjakom.
Pomozite nam da budemo bolji.
