Takeda je objavila rezultate faza III studija FirstLight i RadiantLight koji pokazuju da oveporexton (TAK-861), selektivni OX2R agonist, značajno poboljšava svakodnevno funkcionisanje, kognitivne sposobnosti i kvalitet sna kod pacijenata sa narkolepsijom tip 1. Efekti su bili statistički značajni u 12. nedelji prema FINI skali, a oko 70% pacijenata u terapijskim grupama nije prijavilo značajne kognitivne probleme (nasuprot 15% kod placeba). Oveporexton je u regulatornom pregledu u Kini, Japanu i SAD, gde je FDA prihvatila zahtev i dodelila prioritetni pregled.
Takeda Objavila Faze III Podatke: Oveporexton Znatno Poboljšava Funkciju, Kogniciju i San Kod Narkolepsije Tip 1
The FirstLight study involved patients randomised to twice-daily 2mg
Takeda je objavila ključne rezultate iz svojih faza III studija FirstLight (TAK-861-3001) i RadiantLight (TAK-861-3002) koje su vrednovale oveporexton (TAK-861), oralni selektivni agonist oreksin receptor 2 (OX2R), za lečenje narkolepsije tip 1 (NT1).
Obe studije su bile globalne, multicentrične i kontrolisane placebom. FirstLight je randomizovao pacijente u tri grupe (2 mg dva puta dnevno, 1 mg dva puta dnevno i placebo), dok je RadiantLight upoređivala 2 mg dva puta dnevno sa placebom.
Ključni rezultati
U obe studije oveporexton je pokazao statistički značajno poboljšanje u 12. nedelji u svakodnevnom funkcionisanju u poređenju sa placebom, mereno kroz šest domena instrumenta Functional Impacts of Narcolepsy Instrument (FINI). Poboljšanja su obuhvatila aspekte svakodnevnih aktivnosti, socijalnog funkcionisanja i samostalnog upravljanja simptomima.
Kognitivne koristi
Poboljšanje kognitivnih funkcija potvrđeno je i objektivnim neuropsihološkim testovima i izveštajima pacijenata. Otprilike 70% pacijenata u terapijskim grupama nije prijavilo značajne kognitivne probleme, naspram 15% u placebo grupi.
Eksploratorni ishodi i san
Eksploratorni krajnji ishodi su ukazali na bolje kvalitete sna: smanjenje halucinacija pri uspavljivanju/buđenju, manje epizoda paralize sna i poboljšan noćni san. Takođe su zabeležena pomeranja u REM obrascima ka onima karakterističnim za zdrave osobe, što može odražavati obnavljanje normalnijeg ritma sna.
Sarah Sheikh, šefica jedinice za razvoj terapija u oblasti neuroznanosti u kompaniji Takeda i globalnog razvoja, izjavila je: „Narkolepsija tip 1 nije definisana jednim simptomom, zbog čega smo fazu III dizajnirali da oceni širok uticaj bolesti. Zahvalni smo pacijentima, negovateljima i zdravstvenim radnicima koji su učestvovali. Sa oveporextonom koji je trenutno u procesu regulatornog pregleda u više jurisdikcija, nalazimo se na pragu da ponudimo prvi i jedini agonist oreksina zajednici obolelih od narkolepsije tip 1, sa potencijalom da redefiniše standard nege ukoliko bude odobren.“
Regulatorni status i dalje praćenje
Oveporexton je u toku regulatornog pregleda u Kini, Japanu i SAD. Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) prihvatila je zahtev za odobrenje (NDA) i dodelila prioritetni pregled, sa očekivanom odlukom u trećem kvartalu. Više od 95% učesnika koji su završili studije uključilo se u tekuće dugoročno produženje ispitivanja.
Šta ovo znači: Rezultati ukazuju da selektivni OX2R agonist oveporexton može imati širok terapijski uticaj na svakodnevni život pacijenata sa NT1, uključujući funkcionalne i kognitivne koristi kao i poboljšanja u kvalitetu sna. Konačna klinička primena i dostupnost zavisiće od regulatornih odluka i daljih podataka o bezbednosti u dugoročnom praćenju.
Izvor: Izveštaj Hospital Management (GlobalData). Informacije su date u dobroj veri u informativne svrhe i ne predstavljaju medicinski savet. Pre donošenja bilo kakvih odluka obratite se zdravstvenom stručnjaku.
Pomozite nam da budemo bolji.
