Fondacija za cističnu fibrozu obezbeđuje do 13 miliona dolara za SpliSense kako bi finansirala razvoj inhaliranog ASO leka SPL84 za pacijente sa mutacijom 3849+10kb C→T. Faza IIa (NCT06429176) pokazala je povoljan bezbednosni profil i do 70% pacijenata sa poboljšanjem plućne funkcije. Sledi randomizovana faza IIb sa ~40 pacijenata u SAD, Evropi i Izraelu; topline rezultate očekuju u drugoj polovini 2027. godine.
Fondacija za cističnu fibrozu ulaže do 13 miliona dolara u SpliSense za inhalirani ASO lek SPL84
Fondacija za cističnu fibrozu obezbediće do 13 miliona dolara za izraelsku biotehnološku kompaniju SpliSense kako bi podržala dalji razvoj inhaliranog leka SPL84, zasnovanog na antisense oligonukleotidima (ASO) i namenjenog pacijentima sa mutacijom 3849+10kb C→T u genu CFTR.
Rezultati i značaj faze IIa
SPL84 je u fazi IIa (NCT06429176) pokazao povoljan bezbednosni profil i ohrabrujuće znake efikasnosti. Prema podacima kompanije, do 70% lečenih pacijenata zabeležilo je poboljšanje plućne funkcije. Neki zaraćeni pacijenti su u studiji istovremeno primali standardnu terapiju (SoC) – modulatore CFTR proteina, što dodatno ilustruje potencijal kombinovanog pristupa.
Način delovanja i regulatorni status
SPL84 je dizajniran da ispravi grešku u spajanju (splicing) izazvanu mutacijom 3849+10kb C→T, a administrira se inhalacijom radi ciljane isporuke u pluća. Terapija je dobila ubrzane regulatorne pogodnosti: Fast Track i Orphan Drug od Američke agencije za hranu i lekove (FDA) i PRIME od Evropske agencije za lekove (EMA).
Dalji koraci i planovi
SpliSense će sredstva iskoristiti za nastavak tekuće faze IIb, randomizovanog, placebo-kontrolisanog ispitivanja koje planira da uključi približno 40 pacijenata na lokacijama u SAD, Evropi i Izraelu. Objavljivanje glavnih (topline) rezultata očekuje se u drugoj polovini 2027. godine.
Gili Hart, izvršna direktorka SpliSense-a, izjavila je: "Čast nam je što smo dobili ovu investiciju od Fondacije za cističnu fibrozu, jedne od vodećih svetskih organizacija koja podržava inovativne terapije. Verujemo da ova podrška potvrđuje snagu naših podataka iz faze II i potencijal SPL84 da postane transformativna opcija lečenja."
Kontekst i tržište
U SAD živi približno 40.000 osoba sa cističnom fibrozom. CFTR modulatori su revolucionisali lečenje kod određenih genetskih varijanti – vodeći predstavnik klase je Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) kompanije Vertex, koja je imala prihod od 10,31 milijardi dolara u 2025. SPL84 nudi drugačiji pristup koji može biti koristan pacijentima sa specifičnom mutacijom koja ne reaguje podjednako na postojeće oralne modulatorne terapije.
Saradnje fondacije
Ovo partnerstvo nije jedino koje Fondacija za cističnu fibrozu ostvaruje: u martu je fondacija potpisala istraživački sporazum sa kompanijom Antiverse, koja koristi veštačku inteligenciju za razvoj antitela usmerenih na ekstracelularnu regiju CFTR proteina.
Napomena: Informacije u ovom tekstu potiču iz saopštenja kompanije i izveštaja medija; pre donošenja medicinskih odluka preporučuje se konsultacija sa stručnjakom.
Pomozite nam da budemo bolji.
