FDA je privremeno obustavila kliničko ispitivanje TN-201 kompanije Tenaya za lečenje hipertrofične kardiomiopatije povezane s mutacijama u genu MYBPC3. Akcije kompanije pale su za više od 20% u naknadnoj trgovini. Agencija je tražila izmene protokola koje uključuju standardizaciju nadzora pacijenata i upravljanje imunosupresijom; nezavisni odbor je ranije ocenio da terapija ima prihvatljiv profil bezbednosti. Tenaya radi sa FDA i planira da nastavi doziranje nakon implementacije izmena, ne očekujući kašnjenje u objavljivanju podataka.
FDA privremeno obustavila kliničko ispitivanje genske terapije Tenaya; akcije potonule više od 20%
FDA uvela kliničku obustavu ispitivanja genske terapije TN-201 kompanije Tenaya
Tenaya Therapeutics je u petak saopštila da je američka Agencija za hranu i lekove (FDA) privremeno uvela kliničku obustavu na ispitivanje eksperimentalne genske terapije TN-201, namenjene lečenju retke nasledne hipertrofične kardiomiopatije povezane s mutacijama u genu MYBPC3.
Akcije kompanije pale su za više od 20% u naknadnoj (after-hours) trgovini nakon objave vesti.
Razlozi obustave
FDA je zatražila izmene protokola ispitivanja kako bi se dodatno standardizovalo praćenje pacijenata i upravljanje imunosupresivnim lekovima koji se koriste da bi se umanjio rizik od odbacivanja genske terapije. Agencija je tražila jasnije smernice za nadzor i postupke u slučajevima kada je neophodno prilagoditi imunosupresiju.
Stanje sigurnosti i dalji koraci
Tenaya je navela da je odluka FDA zasnovana prvenstveno na podacima koje je tokom leta 2025. već pregledao nezavisni odbor za bezbednost studije. Taj odbor je prethodno ocenio da TN-201 ima prihvatljiv profil bezbednosti i je odobrio proširenje uključenja pacijenata na dva nivoa doze.
Kompanija je istakla da je terapija do sada generalno dobro podnošena i da nisu zabeleženi novi značajni problemi bezbednosti od trenutka letnjeg pregleda. Tenaya radi sa FDA na ispunjavanju traženih izmena protokola i planira da ponovo pokrene doziranje pacijenata čim izmene budu implementirane u centrima za istraživanje.
Tenaya takođe navodi da ne očekuje da će obustava odložiti planirano objavljivanje podataka niti ukupni razvojni rok terapije.
Napomena: Hipertrofična kardiomiopatija (povezana s mutacijama u genu MYBPC3) je nasledni poremećaj koji dovodi do zadebljanja srčanog mišića i može umanjiti sposobnost srca da efikasno pumpa krv.
Izveštavanje: Kamal Choudhury u Bengalaruu; uređivanje: Shilpi Majumdar (Reuters)
Pomozite nam da budemo bolji.
