Biogenov salanersen (BIIB115) dobio je od FDA oznaku "breakthrough therapy" na osnovu podataka iz faze Ib. Studija je obuhvatila 24 deteta (0,5–12 godina) i pokazala poboljšanja motornih funkcija i smanjenje nivoa neurofilament light chain već nakon šest meseci. Program faze III uključuje STELLAR‑I (novorođenčad <6 nedelja), SOLAR (adolescenti i odrasli 15–60 godina) i planirani STELLAR‑II (start jun 2026). Odluka ukazuje na potencijal salanersena da značajno unapredi postojeće terapije, ali konačna potvrda očekuje se iz studija faze III.
Biogenov salanersen dobio FDA "Breakthrough Therapy" oznaku za SMA — jednom godišnje lečenje pokazuje značajan napredak
SMA is a rare
Biogen je dobio oznaku "breakthrough therapy" od američke Agencije za hranu i lekove (FDA) za salanersen (BIIB115), eksperimentalni lek za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA). Odluka je zasnovana na preliminarnim podacima iz faze Ib koji ukazuju na potencijalno značajno poboljšanje u odnosu na postojeće terapije.
Ključni nalazi iz faze Ib
Faza Ib obuhvatila je 24 deteta uzrasta od 0,5 do 12 godina, uključujući pacijente koji su prethodno imali suboptimalan odgovor na gensku terapiju. Jednom godišnja intratekalna primena salanersena dovela je do izraženih poboljšanja motornih funkcija i usporavanja neurodegeneracije, merene smanjenjem nivoa neurofilament light chain (NfL). Smanjenje NfL-a bilo je vidljivo već nakon šest meseci i održavalo se tokom praćenja.
Svi učesnici su zabeležili poboljšanja u bar jednom od merenih ishoda, a 12 od 24 dece postiglo je najmanje jedan novi motorni mileston prema kriterijumima Svetske zdravstvene organizacije (WHO). Većina neželjenih događaja bila je blaga do umerena, što ukazuje na povoljan bezbednosni profil u ovoj ranoj fazi ispitivanja.
Program faze III
Biogen je pokrenuo globalni program faze III koji obuhvata tri studije:
- STELLAR‑I — trenutno regrutovanje; fokus na novorođenčad mlađu od 6 nedelja, uključujući klinički presimptomatske i tretman‑naivne bolesnike.
- SOLAR — regrutovanje adolescenata i odraslih (15–60 godina), uključujući i one koji su lečeni risdiplamom ili su bez prethodnog tretmana.
- STELLAR‑II — planirano regrutovanje od juna 2026; biće upoređivani ishodi kod beba koje su primile gensku terapiju onasemnogene abeparvovec‑xioi pre 6. nedelje života.
Mehanizam delovanja i formulacija
Salanersen je antisens oligonukleotid koji se primenjuje intratekalno i dizajniran je da ispravi splicing pre‑mRNA za gen SMN2, čime povećava proizvodnju funkcionalnog SMN proteina. Lek koristi unapređenu hemiju koja omogućava potencijalno jednom godišnje doziranje — karakteristiku koja bi bila značajna prednost u kliničkoj praksi.
Stephanie Fradette, rukovodilac jedinice za razvoj u oblasti retke neurologije u Biogenu, izjavila je: "Ova oznaka odražava FDA-ino mišljenje da salanersen ima potencijal da pokaže značajno poboljšanje u odnosu na dostupne terapije. To je važna prekretnica za naš portfelj za SMA dok napredujemo u studijama faze III."
Šta ovo znači za pacijente
Ova odluka FDA ukazuje na to da regulator vidi potencijal salanersena kao značajno unapređenje tretmana za SMA, naročito za pacijente koji nisu optimalno odgovorili na postojeće terapije. Ipak, konačna procena efikasnosti i bezbednosti zavisi od rezultata većih, randomizovanih studija faze III.
SMA je retka, genetska neuromišićna bolest koja dovodi do progresivnog slabljenja mišića usled gubitka motornih neurona. Biogen je ranije ove godine takođe dobio "breakthrough therapy" oznaku za lek litifilimab (BIIB059) u lečenju kutanog lupusa.
Izvor: prilagođeno iz izveštaja Pharmaceutical Technology (GlobalData)
Pomozite nam da budemo bolji.
