FDA je promenila svoj raniji stav i dozvolila kompaniji uniQure da traži ubrzano odobrenje genske terapije AMT‑130 za Huntingtonovu bolest na osnovu trogodišnje analize ranijih podataka. Terapija pokazuje potencijal da uspori napredovanje bolesti, ali će i dalje biti potrebne potvrđujuće studije pre konačnog odobrenja. UniQure planira da podnese BLA u trećem kvartalu 2026. godine, dok su deonice kompanije snažno porasle nakon objave.
FDA Menja Kurs: UniQure Dobija Zeleno Svetlo Za Ubrzano Odobrenje Genske Terapije AMT‑130 Protiv Huntingtonove Bolesti
Left, a file photo of the FDA campus in Maryland. Right, an image of a uniQure facility in Lexington, Massachusetts in 2016.
Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) promenila je raniji stav o eksperimentalnoj genskoj terapiji AMT‑130 kompanije uniQure i obavestila proizvođača da može da traži ubrzano odobrenje na osnovu trogodišnje analize ranije faze kliničkog ispitivanja.
Šta se tačno promenilo?
UniQure je saopštio da je FDA prihvatila da trogodišnja analiza podataka iz ranijeg kliničkog ispitivanja može biti korišćena kao primarni osnov za podnošenje Biologics License Application (BLA), što je korak potreban za zahtev za ubrzano odobrenje. Kompanija planira da podnese BLA u trećem kvartalu 2026. godine.
Zašto je to važno za pacijente?
AMT‑130 je prva terapija koja pokazuje potencijal da uspori napredovanje Huntingtonove bolesti — retkog, naslednog i progresivnog neurodegenerativnog stanja. Terapija se primenjuje jednokratnim hirurškim zahvatom direktno u mozak i cilj joj je smanjenje proizvodnje štetnog proteina huntingtina. Ako dobije odobrenje, mogla bi promeniti tok bolesti i otvoriti novu eru u genskoj terapiji za retke bolesti.
Regulatorne oznake i dalje obaveze
AMT‑130 već ima niz povoljnih oznaka od FDA: Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) — prva RMAT oznaka za Huntingtonovu bolest — kao i Breakthrough Therapy i Fast Track. Ipak, čak i ukoliko dobije ubrzano odobrenje, biće potrebne potvrđujuće studije kako bi se dokazale dugoročne kliničke koristi i bezbednost terapije.
Reakcije zajednica i tržišta
Odluka je dočekana s optimizmom među organizacijama pacijenata. Huntington's Disease Society of America (HDSA) ocenila je korak kao „važan i podsticajan“ za porodice koje dugo čekaju tretmane. Nakon objave vesti, deonice uniQure‑a na američkom tržištu porasle su za više od 75%, dostigavši sedmomesečni maksimum.
Kontekst i kritike
Ranije ove godine FDA je, prema izveštajima, zahtevala da uniQure sprovede novi kontrolisani pokušaj sa kontroverznom «lažnom operacijom» (sham surgery) kao kontrolom — zahtev koji je izazvao značajne etičke debate. Sada je postignut sporazum o upotrebi postojećih podataka kao osnove za podnošenje prijave, čime je uklonjena prepreka koja je izazvala kritike.
HDSA: "Danas slavimo važan korak i nadu koju on donosi porodicama širom zemlje. Ohrabreni smo ovim zamahom i spremni za posao koji predstoji."
Ostaje neizvesnost
Stručnjaci upozoravaju da odobrenje i dalje nije zagarantovano. Accelerated approval omogućava raniji pristup terapijama za ozbiljna stanja sa neispunjenim medicinskim potrebama, ali postoji obaveza sprovođenja obimnih potvrđujućih ispitivanja. FDA će pažljivo proceniti dostupne podatke pre konačne odluke.
Slični slučajevi
Promena stava FDA u ovom slučaju nije jedinstvena: u poslednje vreme bilo je nekoliko primera povratnih odluka regulatora tokom procesa odobravanja (npr. slučajevi vezani za Moderna i Sarepta), što je pokrenulo rasprave o doslednosti i transparentnosti regulatornih standarda za nove tehnologije poput mRNA vakcina i genske terapije.
Zaključak: Odluka FDA otvara put za potencijalno ubrzano odobrenje prve terapije koja može usporiti Huntingtonovu bolest, ali ključni koraci i potvrđujuća ispitivanja tek slede. Pacijenti, porodice i stručna zajednica prate dalji razvoj i eventualne regulatorne odluke tokom 2026. godine.
Pomozite nam da budemo bolji.
