Aqneursa (levacetylleucine) kompanije IntraBio dobila je odobrenje Evropske komisije za lečenje neuroloških simptoma Niemann‑Pick bolesti tip C kod odraslih i dece (≥6 godina, ≥20 kg). Odluka sledi preporuku CHMP‑a pri EMA i dozvoljava primenu zajedno sa miglustatom ili samostalno ako miglustat nije podnošljiv. Faza III studija je pokazala značajno poboljšanje simptoma nakon 12 nedelja, a otvorena ekstenzija i observacione analize ukazuju na održan efekat tokom dužeg perioda. Observacioni podaci su prijavili smanjenje godišnjeg napredovanja bolesti (izveštavano 118% u prvoj godini), ali takve analize imaju ograničenja koja treba uzeti u obzir.
Aqneursa dobila odobrenje EK: novi lek za neurološke simptome Niemann‑Pick bolesti tip C u EU
The approval is supported by data from a Phase III randomised
Evropska komisija (EK) je odobrila stavljanje u promet leka Aqneursa (levacetylleucine) kompanije IntraBio za lečenje neuroloških simptoma Niemann‑Pick bolesti tip C (NPC) kod odraslih i dece od navršenih 6 godina koja teže najmanje 20 kg.
Šta obuhvata odobrenje
Odobrenje sledi pozitivnu preporuku Komiteta za lekove za humanu upotrebu (CHMP) pri Evropskoj agenciji za lekove (EMA). Aqneursa je odobrena za upotrebu u celoj EU i može se primenjivati kombinovano sa miglustatom ili samostalno kada miglustat nije podnošljiv.
Klinički podaci i efikasnost
Odluka je zasnovana na podacima iz faze III randomizovane, dvostruko slepe, placebom kontrolisane crossover studije. Studija je pokazala statistički značajno i klinički relevantno poboljšanje neuroloških simptoma i funkcije nakon 12 nedelja, mereno Skalom za procenu i ocenu ataksije (SARA), u poređenju sa placebom.
U otvorenoj ekstenziji studije primećeno je da se poboljšanja održavaju i nakon inicijalnog 12‑nedeljnog perioda, što ukazuje na mogući dugotrajniji neuroprotektivni efekat.
Observacione poredbene analize sa kontrolnom grupom zasnovanom na prirodnoj istoriji bolesti izvestile su da je tretman povezan sa smanjenjem godišnjeg napredovanja bolesti koje je procenjeno kao 118% u prvoj godini. Treba napomenuti da su ovakve analize observacione i mogu imati ograničenja u poređenju sa randomizovanim podacima.
Oblik leka i mehanizam
Aqneursa je dostupna kao granule od 1 g za oralnu suspenziju. Aktivni sastojak levacetylleucine je modifikovana aminokiselina koja je usmerena na ispravljanje metaboličke disfunkcije i poboljšanje ćelijske energije u centralnom nervnom sistemu.
Bezbednost
Terapija je tokom razvoja imala status leka za retke bolesti (orphan medicinal product). Najčešće prijavljen neželjeni efekat u kliničkim ispitivanjima bio je nadimanje (flatulence). Kao i kod svih lekova, preporučuje se praćenje neželjenih događaja i konsultacija sa specijalistom pre započinjanja terapije.
Izjava kompanije
Direktor IntraBio‑a, Mallory Factor, izjavio je da odobrenje predstavlja značajnu prekretnicu za NPC zajednicu u Evropi, ističući dugogodišnji naučni rad i saradnju sa kliničarima i organizacijama pacijenata.
Napomene o izvoru
Vesti su prvobitno objavio Pharmaceutical Technology (GlobalData). Ovaj prikaz je informativnog karaktera i ne zamenjuje medicinski savet; preporučuje se konsultacija sa stručnjakom pre donošenja kliničkih odluka.
Pomozite nam da budemo bolji.
