ECRD 2026: Nauka Je Tu — Finansije I Regulativa Koče Terapije Za Retke Bolesti U Evropi

Investicije u istraživanje i razvoj terapija za retke bolesti ubrzano rastu, a evropski naučni kapaciteti sve su jači zahvaljujući napretku u sekvenciranju i boljoj infrastrukturi podataka. Međutim, na 13. Evropskoj konferenciji o retkim bolestima i orphan proizvodima (ECRD 2026) u Pragu istaknuto je da su finansiranje i regulatorna složenost glavni uska grla koja sprečavaju da inovacije stignu do pacijenata.

Ključni izazovi

Veliki deo razvoja i dalje potiče iz neprofitnih i akademskih centara, gde su poslovni modeli i troškovi prikupljanja regulatorno prihvatljivih kliničkih dokaza visoki. Pod pritiskom finansiranja, mnogi projekti koji se bave retkim, ali ne ultra-retkim, stanjima sve češće traže prvo odobrenje van Evrope — najčešće u SAD.

Govornici su naglasili nekoliko prioritetnih mera za očuvanje i ubrzanje evropskog pipeline-a: deriskovanje imovine kako bi se privukao kapital, revidiranje modela finansiranja i uklanjanje finansijskih prepreka za repurposing lekova. Generisanje dokaza ostaje poseban izazov u malim populacijama — kratke studije i ograničen broj pacijenata ograničavaju konvencionalne metode prikupljanja podataka.

«Inovacija koja ne dopire do pacijenata nije inovacija», izjavio je Dr Daria Julkowska, naučna koordinatorka u ERDERA.

Podaci i real-world evidence

Jedan od jasnih zaključaka konferencije bio je da real-world evidence (RWE) i izveštaji pacijenata moraju imati veću težinu u regulatornim i kliničkim odlukama. Prioritet treba da bude konsolidacija fragmentisanih dataset-ova i standardizacija praksi razmene podataka kako bi se stvorila solidnija osnova za dokaze u malim populacijama.

Regulatorni balans: rizik naspram koristi

Evropski regulatorni sistem dobija priznanje za temeljnu procenu rizika, ali se u diskusiji potcrtalo da ponekad postoji nedovoljna odgovornost i sklonost da se rizik posmatra izolovano od potencijalne koristi. Iste terapije koje su u SAD odobrene ubrzanim procedurama često nailaze na odlaganja u pristupu unutar evropskih tržišta, što je posebno osetljivo u pedijatrijskim slučajevima. Istovremeno, mali broj uslovnih odobrenja se povlači, što sugeriše da brži pristup i jače uvažavanje glasova pacijenata mogu imati prednosti.

Preporuke iz konferencije

• Rethink finansijskih modela podrške za neprofitne i akademske inicijative.
• Podstaći mehanizme za deriskovanje projekata kako bi privukli privatni kapital.
• Standardizovati i konsolidovati podatke da bi RWE postao pouzdaniji izvor dokaza.
• Razviti evropske regulatorne putanje koje bolje balansiraju brz pristup i kontrolu kvaliteta, naročito za pedijatrijske indikacije.

Izvor: Tekst je originalno objavio Pharmaceutical Technology (GlobalData). Informacije su date u dobroj nameri za opšte informisanje i ne predstavljaju zamenu za stručni savet.