GondolaBio je objavio da je PORT-77, oralni inhibitor ABCG2, u fazi IIa GATEWAY studiji kod 19 pacijenata značajno smanjio plazemski PPIX — 79% pri 300 mg BID i 63% pri 180 mg QD. Efekat je nastupio brzo (u satima) bez rekativacije posle prestanka terapije, a lek je bio dobro podnošen. Nakon razgovora sa FDA planirano je pokretanje globalne faze IIb/III PATHWAY u Q3 2026, dok observaciona studija stEPP nastavlja da prati teret bolesti i varijabilnost PPIX-a.
GondolaBio: PORT-77 Drastično Smanjuje PPIX u Fazi IIa GATEWAY Ispitivanja
In the study
GondolaBio je objavio pozitivne rezultate iz faze IIa GATEWAY studije za PORT-77 — eksperimentalni oralni inhibitor transportera ABCG2 koji se razvija za lečenje eritropoetske protoporfirije (EPP) i X-povezane protoporfirije (XLP). Saopštenje je dato u ime pridružene firme Portal Therapeutics, a podaci su predstavljeni na Kongresu Evropskog hematološkog udruženja (EHA) 2026. u Stokholmu.
Ključni nalazi
U randomizovanom, dvostruko zaslepljenom, placebo-kontrolisanom crossover ispitivanju učestvovalo je 19 odraslih pacijenata sa EPP. Učesnici su primali ili placebo pa potom PORT-77 u jednoj od dve šeme: 180 mg jednom dnevno (QD) ili 300 mg dva puta dnevno (BID) tokom četiri dana.
Glavni rezultati su:
- Prosečno smanjenje plazemskog protoporfirina IX (PPIX) od 79% kod režima 300 mg BID i 63% kod režima 180 mg QD.
- Brz početak dejstva: značajno smanjenje nivoa PPIX opaženo je već u roku od nekoliko sati od doziranja.
- Nije zabeležen „rebound“ efekat nakon prestanka terapije, a efikasnost je bila konzistentna pri širokom rasponu početnih vrednosti PPIX (8 µg/dL–121 µg/dL).
Bezbednost i podnošljivost
PORT-77 je bio dobro podnošen tokom kratkog režima ispitivanja — nisu prijavljeni ozbiljni neželjeni događaji niti prekidi lečenja zbog toksičnosti u okviru studije.
Pete Schmidt, direktor medicine u Portal Therapeutics, izjavio je: „Ovi podaci predstavljaju važnu prekretnicu i ukazuju na potencijal PORT-77 da menja tok bolesti smanjenjem PPIX u plazmi — najfiziološki relevantnijem krvnom parametru za EPP i XLP. Posebno su ohrabrujući brzina i dubina odgovora, koje bi mogle omogućiti pacijentima duže i sigurnije izlaganje suncu te poboljšati kvalitet života.“
Sledeći koraci
Nakon predstavljanja podataka i razgovora na end-of-Phase II sastanku sa američkom Agencijom za hranu i lekove (FDA), GondolaBio planira da pokrene globalno fazno IIb/III ispitivanje pod nazivom PATHWAY u trećem kvartalu 2026. Paralelno napreduje i međunarodna observaciona studija stEPP, koja će detaljnije karakterisati opterećenje bolesti i varijabilnost PPIX kod obolelih.
Izvor i napomena: Vesti je prvobitno objavila Clinical Trials Arena (GlobalData). Informacije su date u informativne svrhe i ne predstavljaju medicinski savet; čitaocima se preporučuje da potraže stručni savet pre donošenja odluka.
Pomozite nam da budemo bolji.
