FDA je odobrila Pfizerov lek Hympavzi za prevenciju i smanjenje epizoda krvarenja kod dece sa hemofilijom, čime je postao prva ne‑faktorska terapija dostupna za uzrast 6–11 godina. Indikacije su proširene i za osobe od 12 godina i starije koje imaju inhibitore. Lek se daje subkutano autoinjektorom i u kasnim ispitivanjima je značajno smanjio godišnju stopu lečenih krvarenja.
FDA Odobrila Pfizerov Hympavzi Za Decu Sa Hemofilijom — Prva Ne‑faktorska Terapija Za Uzrast 6–11
A Pfizer logo is displayed at a research facility in the La Jolla neighborhood of San Diego, California, U.S., September 30, 2025. REUTERS/Mike Blake
Američka Agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je u ponedeljak lek kompanije Pfizer, Hympavzi, za prevenciju i smanjenje učestalosti epizoda krvarenja kod dece i određenih pacijenata sa hemofilijom, saopštila je kompanija.
Hympavzi je sada prva ne‑faktorska terapija dostupna pedijatrijskim pacijentima uzrasta od 6 do 11 godina, kako onima sa inhibitorima, tako i bez njih. Istovremeno, regulator je proširio indikacije tako da obuhvata i pacijente sa hemofilijom A ili B starije od 12 godina koji imaju inhibitore — antitela koja ometaju rad standardnih terapija.
Lek je prethodno bio odobren za pacijente od 12 godina i više koji nemaju takva antitela. Hympavzi se primenjuje subkutano pomoću autoinjektora (autoinjektor olovke), što predstavlja praktičniju i manje invazivnu alternativu u odnosu na intravenske infuzije koje se često daju više puta nedeljno.
Rezultati kliničkih ispitivanja
U kasnoj fazi kliničkog ispitivanja, Hympavzi je značajno smanjio prosečnu lečenu godišnju stopu krvarenja (annualized bleeding rate) kod odraslih i adolescenata (12+) sa hemofilijom A ili B koji imaju inhibitore. To ukazuje da terapija može pružiti merljiv doprinos smanjenju ozbiljnih i spontanih krvarenja kod ovih pacijenata.
Šta je hemofilija?
Hemofilija je retko nasledno ili stečeno stanje u kojem krv ne zgrušava efikasno zbog manjka određenih proteina za zgrušavanje — faktora zgrušavanja. Hemofilija A je najčešći oblik i nastaje zbog nedostatka ili niskog nivoa faktora VIII, dok hemofilija B nastaje zbog manjka ili niskog nivoa faktora IX. Pacijenti su podložni spontanom i jakom krvarenju, posebno nakon povreda ili operacija.
Odluka FDA o proširenju indikacija znači da roditelji i lekari sada imaju dodatnu, manje invazivnu opciju lečenja za mlađe pacijente i za osobe sa inhibitorima kod kojih su terapijske opcije bile ograničenije.
Izveštavala je Sriparna Roy iz Bengaluru; uredila Shreya Biswas.
Pomozite nam da budemo bolji.
